FDA надала свій проривний препарат квізартиніб a проривне лікування. Квізартініб це FLT3 досліджується інгібітор для лікування дорослих пацієнтів з рецидивом / вогнетривкий FLT3-ITD гострий мієлоїдний лейкоз ( AML ). Така ідентифікація прискорить розвиток квізартиніб і, як очікується, якомога швидше доставить пацієнтам нові ліки.
AML є злоякісним blood and bone marrow cancer that causes dysfunctional cancerous leukocytes to proliferate and accumulate uncontrollably, and affects the production of normal blood cells. The United States this year is expected to have more than 19000 ім'я нових діагностованих пацієнтів і більше 10000 Ge AML смертей. 2005-2011 результати опитування показують, що 5- рік виживання AML пацієнтів є тільки 26% , яка є найнижчою серед усіх видів лейкемії. FLT3 gene mutation is the most common genetic mutation in AML пацієнти, поки FLT3-ITD є найбільш частою мутацією FLT3 гена, і приблизно чверть AML пацієнти несуть цю мутацію. У порівнянні з пацієнтами, які не мали цієї мутації, пацієнти з FLT3-ITD mutations had a worse prognosis, a higher risk of cancer recurrence, and a greater risk of death after relapse. Even if these patients receive a hematopoietic stem cell transplant ( HSCT ), ймовірність рецидиву раку після лікування все ще вища, ніж у пацієнтів, які не мають цієї мутації. В даний час затвердженого лікування цього захворювання не існує. Тому, як очікується, ця новаторська терапія принесе нову надію пацієнтам із FLT3-ITD .
На додаток до ідентифікації проривної терапії, квізартиніб також отримав FDA швидка кваліфікація рецидиву / вогнетривкий AML терапії та кваліфікації орфанного препарату AML видана FDA та Європейського агентства з лікарських засобів ( EMA ). Квізартініб є все ще знаходиться на стадії досліджень і розробок і не була затверджена в жодній країні. Безпека та толерантність ще не підтверджені. Однак, як очікується, це схвалення прискорить розробку препарату, що є справді гарною новиною для пацієнтів.
