Augusti 2021: Belzutifan (Welireg, Merck), en hypoxiinducerbar faktorhämmare, har godkänts av Food and Drug Administration för vuxna patienter med von Hippel-Lindaus sjukdom som kräver terapi för associerat njurcellscancer (RCC), hemangioblastom i centrala nervsystemet (CNS) eller pankreatiska neuroendokrina tumörer (pNET) men kräver inte omedelbar operation.
Belzutifan studerades hos 61 patienter med VHL-associerad RCC (VHL-RCC) diagnostiserad baserat på en VHL-könsförändring och minst en detekterbar fast tumör begränsad till njuren i den pågående studien 004 (NCT03401788), en öppen klinisk undersökning. Patienter med andra VHL-relaterade maligniteter, såsom CNS hemangioblastom och pNET, registrerades. Belzutifan 120 mg gavs patienter en gång om dagen fram till sjukdomsprogression eller oacceptabel toxicitet.
Den totala svarsfrekvensen (ORR) var det primära effektmåttet, enligt definitionen genom radiologisk bedömning och bedömd av en oberoende granskningskommitté med RECIST v1.1. Svarstid (DoR) och tid till svar var två andra effektmål (TTR). Hos individer med VHL-associerad RCC hittades en ORR på 49% (95 procent CI: 36, 62). Alla patienter med VHL-RCC som hade ett svar spårades i minst 18 månader efter att behandlingen påbörjats. Median DoR uppnåddes inte; 56% av de tillfrågade hade en DoR på mindre än 12 månader och en genomsnittlig TTR på 8 månader. 24 patienter med mätbara CNS-hemangioblastom hade en ORR på 63 procent och 12 patienter med mätbart pNET hade en ORR på 83 procent hos patienter med andra VHL-associerade icke-RCC-maligniteter. För CNS -hemangioblastom och pNET uppnåddes inte median DoR, med svarstider på mindre än 12 månader hos 73 procent respektive 50 procent av patienterna.
Reduced haemoglobin, anaemia, fatigue, increased creatinine, headache, dizziness, elevated hyperglycemia, and nausea were the most prevalent adverse effects, including laboratory abnormalities, reported in almost 20% of patients who took belzutifan. Belzutifan usage can cause severe anaemia and hypoxia. Anemia was seen in 90% of participants in Study 004, with 7% having Grade 3 anaemia. Patients should be transfused as needed by their doctors. In individuals on belzutifan, the use of erythropoiesis stimulating drugs to treat anaemia is not suggested. Hypoxia occurred in 1.6 percent of patients in Study 004. Belzutifan can make some hormonal contraceptives ineffective, and it can harm an embryo or foetus if taken during pregnancy.
Belzutifan ska tas en gång om dagen, med eller utan mat, i en dos på 120 mg.
Referens: https://www.fda.gov/
Kontrollera detaljer här..
