FDA je odobrila eflornitin (IWILFIN, USWM, LLC) 13. decembra 2023, da bi zmanjšali tveganje ponovitve pri odraslih in otrocih z nevroblastomom z visokim tveganjem (HRNB), ki so imeli delni odziv na predhodno multiagentno, multimodalno terapijo, kot je imunoterapija proti GD2.
To označuje začetno odobritev FDA za zdravljenje, namenjeno zmanjšanju verjetnosti ponovitve bolezni pri mladoletnih bolnikih s HRNB.
Učinkovitost so ocenili v preskušanju, ki je primerjalo rezultate iz študije 3b (eksperimentalna skupina) s študijo ANBL0032 (zunanja kontrolna skupina, pridobljena iz kliničnega preskušanja). Študija 3b (NCT02395666) je bila odprta in nerandomizirana multicentrična raziskava, sestavljena iz dveh kohort. 105 primernih bolnikov z visokim tveganjem nevroblastom iz ene skupine (stratum 1) so dobivali eflornitin peroralno dvakrat na dan v odmerku, določenem glede na telesno površino (BSA) do napredovanja bolezni, nesprejemljive toksičnosti ali največ 2 leti. Študija 3b je bila načrtovana vnaprej za primerjavo rezultatov z zgodovinsko primerjalno stopnjo preživetja brez dogodkov (EFS) iz študije ANBL0032, kot je navedeno v objavljeni literaturi.
Študija ANBL0032 je bila multicentrično, odprto, randomizirano preskušanje, ki je primerjalo dinutuksimab, granulocitno-makrofagno kolonijo stimulirajoči faktor, interlevkin-2 in cis-retinojsko kislino s samo cis-retinojsko kislino pri pediatričnih bolnikih z nevroblastomom z visokim tveganjem. Zunanja kontrolna skupina je temeljila na podatkih 1,241 bolnikov v poskusni skupini.
Bolniki, ki so izpolnjevali merila za primerjavo med študijo 3b in ANBL0032 ter so imeli popolne podatke za nekatere klinične spremenljivke, so bili seznanjeni v razmerju 3:1 na podlagi rezultatov nagnjenosti. Primarna analiza je vključevala 90 bolnikov, zdravljenih z zdravilom IWILFIN, in 270 kontrolnih bolnikov iz študije ANBL0032.
Primarno merilo učinkovitosti je bilo preživetje brez dogodkov (EFS), ki je zajemalo napredovanje bolezni, ponovitev, sekundarno malignost ali smrt zaradi katerega koli vzroka. Druga metrika učinkovitosti je bilo celotno preživetje (OS), ki je bilo opredeljeno kot smrt zaradi katerega koli vzroka. Razmerje tveganja EFS (HR) v primarni analizi je bilo 0.48 s 95-odstotnim intervalom zaupanja (CI) od 0.27 do 0.85. OS HR je bil 0.32 s 95 % IZ od 0.15 do 0.70. Zaradi negotovosti pri ocenjevanju učinka zdravljenja, ki prihaja z zunanjim nadzorovanim raziskovalnim načrtom, so bile opravljene dodatne analize na podpopulacijah ali z uporabo različnih statističnih metod. EFS HR se je gibal med 0.43 (95 % IZ: 0.23, 0.79) in 0.59 (95 % IZ: 0.28, 1.27), medtem ko je OS HR znašal od 0.29 (95 % IZ: 0.11, 0.72) do 0.45 (95 % IZ: 0.21, 0.98).
V študiji 3b so bili najpogostejši neželeni učinki (≥5 %), ki so vključevali tudi laboratorijske nenormalnosti, zamašen nos, driska, kašelj, sinusitis, pljučnica, okužba zgornjih dihalnih poti, konjunktivitis, bruhanje, vročina, alergijski rinitis, nižji nevtrofilci, višja ALT in AST, izguba sluha, okužba kože in okužba sečil.
Lutecij Lu 177 dotatat je odobril USFDA za pediatrične bolnike, stare 12 let in več, z GEP-NETS
Lutetium Lu 177 dotatate, revolucionarno zdravljenje, je nedavno prejelo odobritev ameriške agencije za hrano in zdravila (FDA) za pediatrične bolnike, kar pomeni pomemben mejnik v pediatrični onkologiji. Ta odobritev predstavlja svetilnik upanja za otroke, ki se borijo z nevroendokrinimi tumorji (NET), redko, a zahtevno obliko raka, ki se pogosto izkaže za odpornega na konvencionalne terapije.