Klinično preskušanje celične terapije CAR-T za bolnike z BCMA/TACI pozitivnim recidivom in/ali neodzivnim multiplim mielomom

Kratek povzetek:

Študija APRIL Terapija s CAR-T celicami za bolnike z BCMA/TACI pozitivnim recidivom in/ali neodzivnim multiplim mielomom

Podroben opis:

This is a single arm, open-label, single-center study. This study is indicated for relapsed or refractory BCMA/TACI positive relapsed and/or refractory multiple myeloma. The selection of dose levels and the number of subjects are based on kliničnih preskušanj of similar foreign products. 36 patients will be enrolled. The primary objective is to explore safety; the main consideration is dose-related safety.

Merila

Merila za vključitev:

1. Histološko potrjena diagnoza BCMA/TACI+ multipli mielom (MM):
   1. Bolniki z MM, pri katerih se je bolezen po zdravljenju z BCMA CAR-T ponovila; Ali MM s pozitivnim izražanjem BCMA/TACI;
   2. Ponovitev bolezni po presaditvi hematopoetskih matičnih celic;
   3. Primeri s ponavljajočo se pozitivno minimalno rezidualno boleznijo;
   4. Ekstramedularna lezija, ki jo je težko odstraniti s kemoterapijo ali radioterapijo.
2. Moški ali ženske od 18 do 75 let;
3. Skupni bilirubin ≤ 51 umol/L, ALT in AST ≤ 3-kratna zgornja meja normale, kreatinin ≤ 176.8 umol/L;
4. Ehokardiogram kaže iztisni delež levega prekata (LVEF) ≥50 %;
5. Ni aktivne okužbe v pljučih, nasičenost krvi s kisikom v zraku v zaprtih prostorih je ≥ 92 %;
6. Ocenjeni čas preživetja ≥ 3 mesece;
7. status delovanja ECOG od 0 do 2;
8. Pacienti ali njihovi zakoniti zastopniki prostovoljno sodelujejo v študiji in podpišejo informirano soglasje.

Merila za izključitev:

Osebe s katerim koli od naslednjih izključitvenih meril niso bile primerne za to preskušanje:

1. Zgodovina kraniocerebralne travme, motenj zavesti, epilepsije, cerebrovaskularne ishemije in cerebrovaskularnih, hemoragičnih bolezni;
2. Elektrokardiogram kaže podaljšan interval QT, hude bolezni srca, kot je huda aritmija v preteklosti;
3. Nosečnice (ali doječe ženske);
4. Bolniki s hudimi aktivnimi okužbami (razen enostavne okužbe sečil in bakterijskega faringitisa);
5. Aktivna okužba z virusom hepatitisa B ali virusom hepatitisa C;
6. Sočasno zdravljenje s sistemskimi steroidi v 2 tednih pred presejalnim pregledom, razen pri bolnikih, ki so pred kratkim ali trenutno prejemali inhalirane steroide;
7. Predhodno zdravljeni s katerimkoli izdelkom CAR-T celic ali drugimi gensko spremenjenimi terapijami T celic;
8. Kreatinin > 2.5 mg/dl ali ALT/AST > 3-kratne normalne vrednosti ali bilirubin > 2.0 mg/dl;
9. Druge nenadzorovane bolezni, ki niso bile primerne za to preskušanje;
10. Bolniki z okužbo s HIV;
11. Vse situacije, za katere raziskovalec meni, da lahko povečajo tveganje za bolnike ali vplivajo na rezultate študije