Uprava za hrano in zdravila je 14. decembra 2023 odobrila belzutifan (Welireg, Merck & Co., Inc.) za bolnike z napredovalim karcinomom ledvičnih celic (RCC), ki so predhodno prejeli programirani receptor smrti-1 (PD-1). ) ali zaviralec liganda programirane smrti 1 (PD-L1) in zaviralec tirozin kinaze vaskularnega endotelnega rastnega faktorja (VEGF-TKI).
Učinkovitost so ocenili v LITESPARK-005 (NCT04195750), študiji, v kateri je bilo 746 bolnikov z neoperabilnim lokalno napredovalim ali metastatskim svetloceličnim RCC naključno dodeljenih različnim zdravljenjem po napredovanju po zaviralcu kontrolne točke PD-1 ali PD-L1 in VEGF-TKI . Udeleženci so bili naključno razporejeni v razmerju 1:1, da so prejemali 120 mg belzutifana ali 10 mg everolimusa enkrat na dan. Randomizacija je bila kategorizirana na podlagi rizične skupine mednarodnega konzorcija za metastatske baze podatkov RCC in količine predhodnih VEGF-TKI.
Primarna merila učinkovitosti sta bila preživetje brez napredovanja bolezni (PFS), ocenjeno s slepim neodvisnim centralnim pregledom, in celotno preživetje (OS).
Belzutifan showed a statistically significant improvement in progression-free survival (PFS) compared to everolimus, with a hazard ratio of 0.75 (95% CI: 0.63, 0.90) and a one-sided p-value of 0.0008. The Kaplan-Meier curves showed non-proportional risks with comparable median progression-free survival estimates of 5.6 months (95% CI: 3.9, 7.0) in the belzutifan group and 5.6 months (95% CI: 4.8, 5.8) in the everolimus group. Although the OS data were incomplete at the current study, with 59% of fatalities reported, no negative trend was detected. An examination of patient-reported symptoms and functional outcomes indicated that belzutifan was better tolerated than everolimus.
Prevladujoči neželeni učinki (pojavnost ≥ 25 %), ki so jih opazili pri bolnikih, zdravljenih z belzutifanom, so vključevali znižane ravni hemoglobina, utrujenost, mišično-skeletne bolečine, zvišane ravni kreatinina, zmanjšano število limfocitov, zvišane ravni alanin aminotransferaze, znižane ravni natrija, zvišane ravni kalija in povečan aspartat ravni aminotransferaz.
Predlagani odmerek belzutifana je 120 mg peroralno enkrat na dan do napredovanja bolezni ali nevzdržne toksičnosti.
rak
Lutecij Lu 177 dotatat je odobril USFDA za pediatrične bolnike, stare 12 let in več, z GEP-NETS
Lutetium Lu 177 dotatate, revolucionarno zdravljenje, je nedavno prejelo odobritev ameriške agencije za hrano in zdravila (FDA) za pediatrične bolnike, kar pomeni pomemben mejnik v pediatrični onkologiji. Ta odobritev predstavlja svetilnik upanja za otroke, ki se borijo z nevroendokrinimi tumorji (NET), redko, a zahtevno obliko raka, ki se pogosto izkaže za odpornega na konvencionalne terapije.
Alysha Mendossa
Maj 11, 2024
