Augusta 2023: Pralsetinib (Gavreto, Genentech, Inc.) bol pravidelne schválený Úradom pre potraviny a liečivá pre dospelých pacientov s nemalobunkovým karcinómom pľúc (NSCLC) s pozitívnou metastatickou RET fúziou, ako bolo stanovené testom schváleným FDA.
Na základe počiatočnej celkovej miery odpovede (ORR) a trvanlivosti odpovede (DOR) u 114 pacientov, ktorí sa zúčastnili štúdie ARROW (NCT03037385), multicentrickej, otvorenej, multikohortovej štúdii, bol pralsetinib predtým urýchlene schválený pre NSCLC indikácia dňa 4. septembra 2020. Na základe informácií od ďalších 123 pacientov a ďalších 25 mesiacov sledovania na posúdenie dlhovekosti odpovede sa uskutočnil prechod na pravidelné schválenie.
Celkovo 237 pacientov s lokálne progredujúcim alebo metastatickým NSCLC pozitívnym na RET fúziu preukázalo účinnosť. Pacientom sa podával pralsetinib až do progresie ochorenia alebo do neznesiteľných vedľajších účinkov.
Nezávislá nezávislá hodnotiaca komisia (BIRC) rozhodla, že ORR a DOR sú kľúčovými mierami účinnosti. ORR bola 78 % (95 % CI: 68, 85) medzi 107 pacientmi, ktorí nikdy nedostali liečbu, a medián DOR bol 13.4 mesiaca (95 % CI: 9.4, 23.1). ORR bola 63 % (95 % CI: 54, 71) medzi 130 pacientmi, ktorí predtým podstúpili chemoterapiu na báze platiny, a medián DOR bol 38.8 mesiacov (95 % CI: 14.8, nie je možné odhadnúť).
Muskuloskeletálny diskomfort, zápcha, hypertenzia, hnačka, únava, edém, pyrexia a kašeľ boli najčastejšie vedľajšie účinky (25 %).
Odporúčaná dávka je 400 mg pralsetinibu užívaného perorálne raz denne. Odporúča sa užívať pralsetinib nalačno (bez jedla najmenej 2 hodiny pred a najmenej 1 hodinu po podaní pralsetinibu).
