september 2022: Ibrutinib (Imbruvica, Pharmacyclics LLC) bol schválený Food and Drug Administration na použitie u pediatrických pacientov s chronickou chorobou štepu proti hostiteľovi (cGVHD), ktorí sú mladší ako 1 rok a zlyhali v jednej alebo viacerých líniách systémovej liečby. Príkladmi formulácií sú perorálny roztok, pilulky a kapsuly.
Účinnosť ibrutinibu bola hodnotená v iMAGINE (NCT03790332), otvorenej, multicentrickej, jednoramennej štúdii pre deti a mladých dospelých so stredne ťažkou alebo ťažkou cGVHD. Účastníci boli vo veku od 1 roka do menej ako 22 rokov. 47 pacientov potrebovalo dodatočnú liečbu po zlyhaní jednej alebo viacerých línií systémovej medikácie a bolo zaradených do štúdie. Ak bolo genitourinárne postihnutie jedného orgánu jediným znakom cGVHD, pacienti boli vylúčení.
Priemerný vek pacienta bol 13 rokov (rozsah 1 až 19). Nasledujú niektoré z demografických údajov 47 pacientov: 70 % populácie sú muži, 36 % je beloch, 9 % je černoch alebo Afroameričan a 55 % nie je hlásených.
Celková miera odpovede (ORR) do 25. týždňa slúžila ako primárny ukazovateľ výsledku účinnosti. Podľa kritérií odozvy NIH Consensus Development Project z roku 2014 ORR zahŕňa úplné alebo čiastočné odpovede. Do 25. týždňa ORR dosiahol 60 % (95 % CI: 44, 74). Priemerný čas potrebný na poskytnutie odpovede bol 5.3 mesiaca (95 % IS: 2.8, 8.8). Medián trvania cGVHD bol 14.8 mesiacov (95 % CI: 4.6, nehodnotiteľné) od prvej odpovede na smrť alebo novú systémovú liečbu.
Anémia, muskuloskeletálna bolesť, pyrexia, hnačka, pneumónia, bolesť brucha, stomatitída, trombocytopénia a bolesť hlavy boli najčastejšie nežiaduce udalosti (20 %), rovnako ako pyrexia, hnačka, pneumónia, bolesť brucha a stomatitída.
Odporúčaná dávka IMBRUVICA je 420 mg perorálne jedenkrát denne pre pacientov vo veku 12 rokov a starších s cGVHD a 240 mg/m2 perorálne jedenkrát denne (až do dávky 420 mg) pre pacientov vo veku 1 až menej ako 12 rokov s cGVHD až do progresie cGVHD, recidívy základnej malignity alebo neprijateľnej toxicity.
Pozrite si úplné informácie o predpisovaní lieku Imbruvica.
