Novembra 2022: Pemigatinib (Pemazyre, Incyte Corporation) získal licenciu od Food and Drug Administration na použitie u ľudí s recidivujúcimi alebo refraktérnymi myeloidnými/lymfoidnými novotvarmi (MLN), ktorí majú zmenený receptor fibroblastového rastového faktora 1 (FGFR1).
FIGHT-203 (NCT03011372), multicentrická otvorená, jednoramenná štúdia s 28 pacientmi, ktorí mali relapsujúce alebo refraktérne MLN s preskupením FGFR1, hodnotila účinnosť. Pacienti, ktorí splnili kritériá vhodnosti, boli buď nespôsobilí, alebo u nich došlo k relapsu po alogénnej transplantácii krvotvorných kmeňových buniek (allo-HSCT) alebo po liečbe modifikujúcej ochorenie (napr. chemoterapii). Pemigatinib sa podával dovtedy, kým ochorenie neprogredovalo, toxicita sa stala netolerovateľnou alebo kým pacienti nemohli dostávať allo-HSCT.
Vybrané demografické a základné charakteristiky zahŕňali nasledovné: 64 % ženy; 68 % biela; 3.6 % černochov alebo Afroameričanov; 11 % ázijských; 3.6 % amerických Indiánov/pôvodných obyvateľov Aljašky; a 88 % výkonnostný stav ECOG 0 alebo 1. Stredný vek bol 65 rokov (rozsah 39 až 78); 3.6 % černochov alebo Afroameričanov; 68 % biela; a 68 % bielej.
Účinnosť sa stanovila na základe miery kompletnej odpovede (CR), ktorá spĺňala kritériá odpovede špecifické pre druh morfologického ochorenia. 14 z 18 pacientov s extramedulárnym ochorením (EMD) a chronickou fázou v kostnej dreni (78 %; 95 % CI: 52, 94) dosiahlo úplnú remisiu (CR). Priemerný počet dní do CR bol 104. (rozsah 44 až 435). Medián času (od 1+ do 988+ dní) sa nedosiahol. Dvaja zo štyroch pacientov, ktorí mali blastickú fázu v kostnej dreni s alebo bez EMD (trvanie: 1+ a 94 dní), boli v remisii. U jedného z troch pacientov, ktorí mali samotnú EMD, sa vyskytla CR (trvajúca 64+ dní). Miera plnej cytogenetickej odpovede u všetkých 28 pacientov – vrátane 3 bez morfologického ochorenia – bola 79 % (22/28; 95 % IS: 59, 92).
Hyperfosfatémia, toxicita nechtov, alopécia, stomatitída, hnačka, suché oko, únava, vyrážka, anémia, zápcha, sucho v ústach, epistaxa, serózne odlúčenie sietnice, bolesť končatín, znížená chuť do jedla, suchá koža, dyspepsia, bolesť chrbta, nevoľnosť, rozmazané videnie, periférny edém a závrat boli najčastejšie (20 %) nežiaduce reakcie, ktoré sa u pacientov vyskytli.
Znížený fosfát, znížený počet lymfocytov, znížený počet leukocytov, znížený počet krvných doštičiek, zvýšená alanínaminotransferáza a znížený počet neutrofilov boli najčastejšie laboratórne abnormality 3. alebo 4. stupňa (10 %).
Odporúča sa užívať 13.5 mg pemigatinibu jedenkrát denne až do progresie ochorenia alebo do netolerovateľnej toxicity.
View full prescribing information for Pemazyre.
