FDA schválila eflornitín (IWILFIN, USWM, LLC) 13. decembra 2023, aby sa znížilo riziko relapsu u dospelých a detí s vysokorizikovým neuroblastómom (HRNB), ktorí mali čiastočnú odpoveď na predchádzajúcu multiagentnú, multimodalitnú terapiu, ako je anti-GD2 imunoterapia.
Toto označuje počiatočné schválenie liečby FDA navrhnutej na zníženie pravdepodobnosti relapsu u mladistvých pacientov s HRNB.
Účinnosť sa hodnotila v štúdii, ktorá porovnávala výsledky zo štúdie 3b (experimentálna skupina) so štúdiou ANBL0032 (externá kontrolná skupina vytvorená z klinickej štúdie). Štúdia 3b (NCT02395666) bola multicentrická štúdia, ktorá bola otvorená a nerandomizovaná a pozostávala z dvoch kohort. 105 vhodných pacientov s vysokým rizikom neuroblastómu z jednej skupiny (Stratum 1) dostávali eflornitín perorálne, dvakrát denne v dávke určenej podľa plochy povrchu tela (BSA) až do progresie ochorenia, neprijateľnej toxicity alebo maximálne 2 roky. Štúdia 3b bola naplánovaná vopred, aby sa porovnali výsledky s historickou referenčnou mierou prežitia bez príhody (EFS) zo štúdie ANBL0032, ako sa uvádza v publikovanej literatúre.
Štúdia ANBL0032 bola multicentrická, otvorená, randomizovaná štúdia, ktorá porovnávala dinutuximab, faktor stimulujúci kolónie granulocytov a makrofágov, interleukín-2 a kyselinu cis-retinovú so samotnou kyselinou cis-retinovou u pediatrických pacientov s vysokorizikovým neuroblastómom. Externé kontrolné rameno bolo založené na údajoch od 1,241 XNUMX pacientov v experimentálnom ramene.
Pacienti, ktorí splnili kritériá na porovnanie medzi štúdiou 3b a ANBL0032 a mali úplné údaje pre určité klinické kovariáty, boli spárovaní v pomere 3:1 na základe ich skóre sklonu. Primárna analýza zahŕňala 90 pacientov liečených IWILFINom a 270 kontrolných pacientov zo štúdie ANBL0032.
Primárnym meradlom účinnosti bolo prežitie bez udalosti (EFS), ktoré zahŕňalo progresiu ochorenia, recidívu, sekundárnu malignitu alebo smrť z akejkoľvek príčiny. Ďalšou metrikou účinnosti bolo celkové prežitie (OS), ktoré bolo definované ako smrť z akejkoľvek príčiny. Pomer rizika EFS (HR) v primárnej analýze bol 0.48 s 95 % intervalom spoľahlivosti (CI) od 0.27 do 0.85. OS HR bol 0.32 s 95 % CI 0.15 až 0.70. Z dôvodu neistoty pri odhadovaní účinku liečby, ktorý prichádza s externe kontrolovaným výskumným dizajnom, sa vykonali dodatočné analýzy na subpopuláciách alebo s použitím rôznych štatistických metód. EFS HR sa pohybovala medzi 0.43 (95 % CI: 0.23, 0.79) a 0.59 (95 % CI: 0.28, 1.27), zatiaľ čo OS HR sa pohybovala od 0.29 (95 % CI: 0.11, 0.72) do 0.45 (95 % CI: 0.21 0.98, XNUMX).
V štúdii 3b boli najčastejšími vedľajšími účinkami (≥5 %), ktoré zahŕňali aj laboratórne abnormality, upchatý nos, hnačka, kašeľ, sinusitída, zápal pľúc, infekcia horných dýchacích ciest, konjunktivitída, vracanie, horúčka, alergická rinitída, dolné neutrofily, vyššie ALT a AST, strata sluchu, infekcia kože a infekcia močových ciest.
Lutétium Lu 177 dotatate je schválený USFDA pre pediatrických pacientov vo veku 12 rokov a starších s GEP-NETS
Lutétium Lu 177 dotatate, prelomová liečba, nedávno získala schválenie od US Food and Drug Administration (FDA) pre detských pacientov, čo predstavuje významný míľnik v detskej onkológii. Toto schválenie predstavuje maják nádeje pre deti, ktoré bojujú s neuroendokrinnými nádormi (NET), zriedkavou, ale náročnou formou rakoviny, ktorá sa často ukazuje ako odolná voči konvenčným terapiám.