Úrad pre potraviny a liečivá udelil 1. decembra 2023 zrýchlené schválenie pirtobrutinibu (Jaypirca, Eli Lilly and Company) pre dospelých s chronickou lymfocytovou leukémiou alebo malým lymfocytovým lymfómom (CLL/SLL), ktorí podstúpili aspoň dve predchádzajúce línie terapie, vrátane inhibítora BTK a inhibítora BCL-2.
Štúdia sa zamerala na to, ako dobre to fungovalo v BRUIN (NCT03740529), celosvetovej, otvorenej, jednoramennej, multikohortovej štúdii so 108 ľuďmi, ktorí mali CLL alebo SLL a už podstúpili najmenej dve ďalšie liečby, vrátane inhibítora BTK a inhibítor BCL-2. Pacienti podstúpili medián 5 predchádzajúcich línií terapie s rozsahom od 2 do 11. Sedemdesiatsedem percent pacientov prestalo používať predchádzajúci inhibítor BTK z dôvodu refraktérneho alebo zhoršujúceho sa ochorenia. Liek Pirtobrutinib sa podával perorálne v dávke 200 mg raz denne a udržiaval sa až do progresie ochorenia alebo neprijateľnej toxicity.
Primárne metriky účinnosti boli celková miera odpovede (ORR) a trvanie odpovede (DOR), ktoré vyhodnotila nezávislá hodnotiaca komisia na základe kritérií iwCLL z roku 2018. Miera objektívnej odpovede (ORR) bola 72 % s 95 % intervalom spoľahlivosti (CI) od 63 % do 80 % a medián trvania odpovede (DOR) bol 12.2 mesiaca s 95 % IS od 9.3 do 14.7. Všetky odpovede boli neúplné.
Najčastejšie vedľajšie účinky (≥ 20 %), okrem laboratórnych výrazov, boli únava, modriny, kašeľ, muskuloskeletálny diskomfort, COVID-19, hnačka, zápal pľúc, bolesť žalúdka, dýchavičnosť, krvácanie, edém, nevoľnosť, pyrexia a bolesť hlavy. Laboratórne abnormality 3. alebo 4. stupňa postihujúce viac ako 10 % pacientov zahŕňali znížený počet neutrofilov, anémiu a znížený počet krvných doštičiek. U 32 % pacientov sa vyskytli závažné infekcie, pričom smrteľné infekcie boli hlásené v 10 % prípadov. Predpisovací materiál obsahuje upozornenia a rady pre infekcie, krvácanie, cytopénie, srdcové arytmie a následné primárne rakoviny.
Odporúčaná dávka pirtobrutinibu je 200 mg užívaná perorálne raz denne až do progresie ochorenia alebo neznesiteľných účinkov.
Lutétium Lu 177 dotatate je schválený USFDA pre pediatrických pacientov vo veku 12 rokov a starších s GEP-NETS
Lutétium Lu 177 dotatate, prelomová liečba, nedávno získala schválenie od US Food and Drug Administration (FDA) pre detských pacientov, čo predstavuje významný míľnik v detskej onkológii. Toto schválenie predstavuje maják nádeje pre deti, ktoré bojujú s neuroendokrinnými nádormi (NET), zriedkavou, ale náročnou formou rakoviny, ktorá sa často ukazuje ako odolná voči konvenčným terapiám.