Úrad pre potraviny a liečivá udelil schválenie pre belzutifan (Welireg, Merck & Co., Inc.) 14. decembra 2023 pre pacientov s pokročilým karcinómom obličkových buniek (RCC), ktorí predtým dostali receptor programovanej smrti-1 (PD-1). ) alebo inhibítor programovanej smrti-ligand 1 (PD-L1) a inhibítor tyrozínkinázy vaskulárneho endotelového rastového faktora (VEGF-TKI).
Účinnosť sa hodnotila v štúdii LITESPARK-005 (NCT04195750), v ktorej bolo 746 pacientom s neresekovateľným lokálne pokročilým alebo metastatickým RCC z jasných buniek náhodne pridelených na rôzne liečby po progresii po inhibítore kontrolného bodu PD-1 alebo PD-L1 a VEGF-TKI . Účastníci boli náhodne pridelení v pomere 1:1, aby dostávali buď 120 mg belzutifanu alebo 10 mg everolimu raz denne. Randomizácia bola kategorizovaná na základe rizikovej skupiny konzorcia International Metastatic RCC Database Consortium a množstva predchádzajúcich VEGF-TKI.
Primárnymi mierami účinnosti bolo prežívanie bez progresie (PFS) hodnotené zaslepeným nezávislým centrálnym prehľadom a celkové prežívanie (OS).
Belzutifan preukázal štatisticky významné zlepšenie v prežívaní bez progresie (PFS) v porovnaní s everolimom s pomerom rizika 0.75 (95 % IS: 0.63, 0.90) a jednostrannou hodnotou p 0.0008. Kaplan-Meierove krivky ukázali neproporcionálne riziká s porovnateľným stredným odhadom prežitia bez progresie 5.6 mesiaca (95 % IS: 3.9, 7.0) v belzutifan a 5.6 mesiaca (95 % IS: 4.8, 5.8) v skupine s everolimom. Hoci údaje o OS boli v súčasnej štúdii neúplné, pričom bolo hlásených 59 % úmrtí, nezistil sa žiadny negatívny trend. Vyšetrenie symptómov a funkčných výsledkov hlásených pacientom ukázalo, že belzutifan bol lepšie tolerovaný ako everolimus.
Medzi hlavné nežiaduce účinky (výskyt ≥ 25 %) pozorované u pacientov liečených belzutifanom patrili znížené hladiny hemoglobínu, únava, muskuloskeletálna bolesť, zvýšené hladiny kreatinínu, znížený počet lymfocytov, zvýšené hladiny alanínaminotransferázy, znížené hladiny sodíka, zvýšené hladiny draslíka a zvýšené hladiny aspartátu hladiny aminotransferáz.
Odporúčaná dávka belzutifanu je 120 mg užívaná perorálne raz denne až do progresie ochorenia alebo netolerovateľnej toxicity.
Rakovina
Lutétium Lu 177 dotatate je schválený USFDA pre pediatrických pacientov vo veku 12 rokov a starších s GEP-NETS
Lutétium Lu 177 dotatate, prelomová liečba, nedávno získala schválenie od US Food and Drug Administration (FDA) pre detských pacientov, čo predstavuje významný míľnik v detskej onkológii. Toto schválenie predstavuje maják nádeje pre deti, ktoré bojujú s neuroendokrinnými nádormi (NET), zriedkavou, ale náročnou formou rakoviny, ktorá sa často ukazuje ako odolná voči konvenčným terapiám.
Alysha Mendossa
Môže 11, 2024
