27 ноября 2023 года Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов разрешило применение нирогацестата (OGSIVEO, SpringWorks Therapeutics, Inc.) для взрослых пациентов с прогрессирующими десмоидными опухолями, нуждающихся в системном лечении. Это начальная разрешенная терапия десмоидных опухолей.
Исследование под названием DeFi (NCT03785964) показало, насколько хорошо это работает. Это был международный многоцентровый рандомизированный (1:1) двойной слепой плацебо-контролируемый эксперимент с участием 142 пациентов с десмоидными опухолями, которые прогрессировали и не поддавались хирургическому лечению. Пациенты были квалифицированы, если десмоидная опухоль прогрессировала в течение 12 месяцев после скрининга. Участники были случайным образом распределены на прием по 150 мг нирогацестата или плацебо перорально два раза в день до прогрессирования заболевания или непереносимой токсичности.
Выживаемость без прогрессирования (ВБП), рассчитанная с помощью RECIST v1.1 посредством слепого независимого центрального обзора, или клиническое прогрессирование, оцененное исследователем и проверенное независимо, было основным способом измерения эффективности лечения. Медиана выживаемости без прогрессирования (ВБП) не была определена в группе нирогацестата (95% ДИ: не определено) и составила 15.1 месяца (95% ДИ: 8.4, не определено) в группе плацебо. Отношение рисков (ОР) составило 0.29 (95% ДИ: 0.15, 0.55) со значением p менее 0.001. Первоначальное исследование выживаемости без прогрессирования (ВБП) с использованием исключительно рентгенологического прогрессирования выявило коэффициент риска 0.31 (95% ДИ: 0.16, 0.62).
Объективная скорость реакции (ЧОО) была дополнительным показателем эффективности. Частота объективного ответа (ЧОО) составила 41% (95% ДИ: 29.8–53.8) для участников группы нирогацестата и 8% (95% ДИ: 3.1–17.3) для участников группы плацебо (значение p = <0.001). ). Уменьшение самой сильной боли, по сообщениям пациентов, с начала исследования, в котором предпочтение отдавалось группе нирогацестата, еще раз подтвердило результаты эффективности.
Преобладающие побочные эффекты включали диарею, токсичность для яичников, сыпь, тошноту, истощение, стоматит, головную боль, дискомфорт в желудке, кашель, алопецию, инфекции верхних дыхательных путей и одышку.
Рекомендуемая доза нирогацестата составляет 150 мг перорально два раза в день, независимо от еды, до прогрессирования заболевания или появления неприемлемой токсичности. Каждая доза 150 мг состоит из трех таблеток по 50 мг.
рак
Дотатат лютеция Lu 177 одобрен USFDA для педиатрических пациентов 12 лет и старше с GEP-NETS.
Дотат лютеция Lu 177, новаторский метод лечения, недавно получил одобрение Управления по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) для пациентов детского возраста, что стало важной вехой в детской онкологии. Это одобрение представляет собой луч надежды для детей, борющихся с нейроэндокринными опухолями (НЭО), редкой, но сложной формой рака, которая часто оказывается резистентной к традиционным методам лечения.
Алиша Мендосса
11 мая 2024
