Фев 2024: Новаторские усилия Китая по созданию прорывных методов лечения рака получили развитие с внедрением Т-клеточной терапии (CAR T), созданной с помощью химерных антигенных рецепторов (CAR). множественная миелома, разрушительный рак крови, характеризующийся аберрантными плазматическими клетками. Этот новый метод представляет собой переломный момент в индивидуальной медицине, давая надежду пациентам, чьи альтернативы до сих пор были ограничены.
Обзор клеточной терапии CAR-T
CAR Т-клеточная терапия uses a patient’s own immune cells to identify and target cancer cells that express specific proteins. Engineering these T cells to incorporate artificial receptors known as CARs transforms them into highly targeted weapons capable of destroying опухоль cells. When someone has multiple myeloma, CAR T cells are changed to target BCMA, a protein that is found in large amounts in patients.
Клинические испытания и результаты
ФУКАСО
В 2018 году IASO Biotherapeutics и Innovent Biologics запустили многоцентровое исследование фазы 1/2 для оценки экекабтаген автолейцел (FUCASO), Первое в Китае лечение CAR Т-клетками отечественного производства. В исследование были включены 79 человек с множественной миеломой, у которых исчерпаны стандартные варианты терапии. Интересно, что общий уровень ответа (ЧОО) достиг 94.9%, тогда как уровень полного ответа/строгий полный ответ (CR/sCR) составил 58.2%. Среднее время восстановления и CR/sCR составило 16 дней и 95 дней соответственно. Эти результаты подтвердили выдающуюся эффективность экекабтагена аутолейцела, а также его превосходный профиль безопасности.
Для пациентов, ранее проходивших лечение CAR Т-клетками, ЧОО возрос до 98.5%, при этом шесть достигли CR/sCR. Примечательно, что у первого пациента, проходившего лечение в исследовании, сохранялась строгая полная ремиссия более 40 месяцев.
CILTA-CEL терапия
Цилта-цел, также известный как цилтакабтагеновый автолейцел., представляет собой новейший метод лечения Т-клеток химерного антигенного рецептора (CAR), нацеленный на антиген созревания B-клеток (BCMA), белок, который сверхэкспрессируется в клетках множественной миеломы. Это новое лекарство показало большие перспективы в лечении рецидивирующей и рефрактерной множественной миеломы, давая новую надежду пациентам, которые исчерпали традиционные альтернативы лечения.
Лечение Cilota-cel генетически модифицирует Т-клетки пациента для экспрессии CAR, которые связываются с BCMA на клетках миеломы. После возвращения в организм пациента эти измененные CAR-Т-клетки могут успешно нацеливать и уничтожать злокачественные клетки, что приводит к регрессии опухоли и, возможно, к долгосрочной ремиссии.
Клиническая эффективность
Клинические испытания, особенно важные КАРТИТУД-1 Исследования показали, что цилта-цел обладает выдающейся эффективностью у пациентов с рецидивирующей или рефрактерной множественной миеломой, ранее получавших обширное лечение. Результаты этих исследований показали поразительную общую частоту ответа (ЧОО) - 98%, при этом значительная часть пациентов достигла строгого полного ответа (sCR).
При среднем периоде наблюдения 28 месяцев цилта-цел продемонстрировал устойчивый ответ, при этом медиана выживаемости без прогрессирования еще не достигнута. Препарат также продемонстрировал приемлемый профиль безопасности: нежелательные явления успешно купируются с помощью методов поддерживающей терапии.
Проблемы и возможности
Despite the promising results, significant challenges remain. Most клинические испытания in China are small-scale and single-center, with insufficient rigor and coordination among institutions. To address these restrictions, firms must aggressively participate in the commercialization of CAR T therapy, ensuring that it is widely available to patients.
Furthermore, improved manufacturing methods, faster regulatory channels, and increased patient access are required to ensure that CAR Т-клеточная терапия is successfully translated from laboratory bench to bedside. Collaborations between academia, industry, and government agencies are critical for driving innovation and improving patient care.
Каковы риски терапии CAR T-клетками у пациентов с множественной миеломой?
The side effects of CAR T-Cell therapy in multiple myeloma are similar to those in leukemia and лимфома.
Синдром выброса цитокинов (СВК) является одним из наиболее распространенных побочных эффектов терапии CAR Т-клетками, вызывая такие симптомы, как лихорадка, низкое кровяное давление, затрудненное дыхание, тошнота и сыпь. Большинство случаев легкие, но тяжелые могут быть опасными для жизни.
Неврологические побочные эффектытакие как дезориентация, судороги или трудности с речью и пониманием, могут быть серьезными и требовать быстрого медицинского вмешательства.
Другие серьезные побочные эффекты: Они могут включать аллергические реакции во время инфузии, нарушение иммунной системы, что увеличивает риск заражения, низкое количество клеток крови и потенциальные долгосрочные последствия для нервной системы.
To summarize, while CAR T-cell therapy provides significant benefits in terms of high response rates and personalized treatment for multiple myeloma patients, it also carries risks such as cytokine release syndrome and neurological side effects, which must be carefully monitored and managed by healthcare providers. Close monitoring after therapy is required to maintain patient safety and optimize treatment результаты.
Будущие перспективы
Поскольку Китай продолжает активно инвестировать в биомедицинские исследования, ожидается, что область лечения CAR Т-клетками резко вырастет. Китайское национальное управление медицинской продукции (NMPA) признало перспективность лечения CAR Т-клетками, назвав экекабтагеновый аутолейцел одновременно прорывной терапией и орфанным лекарством. Это одобрение демонстрирует приверженность китайского правительства развитию передовых медицинских достижений.
Кроме того, экекабтаген аутолейцел рассматривается как возможное средство лечения заболевания спектра оптиконевромиелита. Это показывает, что CAR-Т-клеточная терапия может использоваться не только для лечения рака.
Благодаря постоянным инвестициям в инфраструктуру, образование и отношения сотрудничества, Китай имеет хорошие возможности для того, чтобы стать лидером в этом направлении. CAR Т-клеточная терапия при множественной миеломе и других опасных для жизни заболеваниях.
Какова стоимость терапии CAR T-Cell при множественной миеломе в Китае?
Стоимость CAR T-клеточной терапии множественной миеломы зависит от выбранного типа CAR T-клеточной терапии и выбранной больницы. Стоимость лечения FUCASO составляет около 200,000 200 долларов США в разных больницах. Стоимость терапии CILTA-CEL также варьируется в пределах 250,000-XNUMX XNUMX долларов США. Однако пациенты также могут выбрать Клинические испытания CAR Т-клеточной терапии который будет стоить от 60 до 80,000 XNUMX долларов США.
