Ноябрь 2023: Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов одобрило HEPZATO KIT (мелфалан для инъекций/система доставки в печень, Delcath Systems, Inc.) в качестве лечения, направленного на печень, для взрослых пациентов с увеальной меланомой с неоперабельными метастазами в печени, поражающими менее 50% печени и отсутствие внепеченочных заболеваний или внепеченочных заболеваний, которые ограничиваются легкими, костями, лимфатическими узлами или подкожными тканями и могут быть
В исследовании FOCUS (NCT02678572) 91 человек с увеальной меланомой и метастазами в печени, которые не удалось удалить, принял участие в одногрупповом открытом эксперименте, чтобы проверить, насколько хорошо работает лечение. Если наиболее опасная часть увеальной меланомы исходит из печени, а заболевание за пределами печени можно лечить с помощью лучевой терапии или хирургического вмешательства, то некоторые заболевания за пределами печени можно обнаружить в легких, лимфатических узлах, костях или под кожей. . Важными причинами отказа от участия в исследовании были метастазы не менее чем в 50% паренхимы печени, цирроз печени класса B или C по Чайлд-Пью или гепатит B или C.
Основными способами измерения того, насколько хорошо что-то работает, были объективная частота ответов (ORR) и продолжительность ответа (DoR), которые определялись справедливым центральным наблюдательным комитетом с использованием RECIST v1.1. Медиана DoR составила 14 месяцев (95% ДИ: 8.3–17.7), а ЧОО составила 36.3% (95% ДИ: 26.4–47).
Мелфалан (ГЕПЗАТО) вводится в печеночную артерию каждые 6–8 недель, максимум 6 инфузий с использованием системы доставки в печень (HDS), которая является компонентом устройства. Учитывая идеальную массу тела, рекомендуемая доза мелфалана составляет 3 мг/кг, максимальная доза — 220 мг за один курс лечения.
В инструкции к набору HEPZATO KIT содержится предупреждение о серьезных перипроцедурных последствиях, таких как кровотечение, повреждение печени и тромбоэмболические явления. В инструкции по назначению также включено предупреждение о миелосупрессии и возможности серьезной инфекции, кровотечения или симптоматической анемии.
Из-за возможности серьезных перипроцедурных последствий, таких как тромбоэмболические явления, гепатоцеллюлярное повреждение и кровотечение, HEPZATO KIT доступен только через ограниченную программу, которая подпадает под Стратегию оценки и смягчения рисков HEPZATO KIT.
Наиболее распространенными (≥20%) были тромбоцитопения, утомляемость, анемия, тошнота, скелетно-мышечная боль, лейкопения, боль в животе, нейтропения, рвота, повышение уровня аланинаминотрансферазы, удлинение активированного частичного тромбопластинового времени, повышение уровня аспартатаминотрансферазы, повышение уровня щелочной фосфатазы в крови и одышка. побочные реакции или отклонения лабораторных показателей.
HEPZATO и HEPZATO KIT противопоказаны пациентам с активными внутричерепными метастазами или поражениями головного мозга со склонностью к кровотечениям; печеночная недостаточность, портальная гипертензия или известные варикозно расширенные узлы с риском кровотечения; хирургическое вмешательство или медикаментозное лечение печени в течение предшествующих 4 недель; неисправимая коагулопатия, невозможность безопасного проведения общей анестезии, включая активные сердечные заболевания, включая, помимо прочего, нестабильные коронарные синдромы (нестабильная или тяжелая стенокардия или инфаркт миокарда), ухудшение или впервые возникшая застойная сердечная недостаточность, значительные аритмии или тяжелые пороки клапанов сердца. ; История аллергии или известная гиперчувствительность к мелфалану; аллергия в анамнезе или известная гиперчувствительность к компоненту или материалу, используемому в наборе HEPZATO, включая аллергию на натуральный каучуковый латекс в анамнезе; аллергия или гиперчувствительность к гепарину в анамнезе или наличие гепарин-индуцированной тромбоцитопении (ГИТ); и тяжелая аллергическая реакция на йодированный контраст в анамнезе, не контролируемая премедикацией антигистаминными препаратами и стероидами.
