FDA одобрил Eflornithine (ИВИЛФИН, USWM, ООО) 13 декабря 2023 г., чтобы снизить риск рецидива у взрослых и детей с нейробластомой высокого риска (HRNB), у которых был частичный ответ на предыдущую мультиагентную мультимодальную терапию, такую как иммунотерапия против GD2.
Это знаменует собой первоначальное одобрение FDA лечения, предназначенного для снижения вероятности рецидива у несовершеннолетних пациентов с HRNB.
Эффективность оценивалась в исследовании, в котором сравнивались результаты исследования 3b (экспериментальная группа) с исследованием ANBL0032 (группа внешнего контроля, полученная в результате клинического исследования). Исследование 3b (NCT02395666) представляло собой многоцентровое исследование открытого типа и нерандомизированное, состоящее из двух когорт. 105 подходящих пациентов с высоким риском нейробластома из одной группы (Страт 1) эфлорнитин давали перорально два раза в день в дозировке, определяемой площадью поверхности тела (ППТ), до прогрессирования заболевания, неприемлемой токсичности или в течение максимум 2 лет. Исследование 3b было запланировано заранее для сравнения результатов с историческим эталонным показателем выживаемости без событий (EFS) из исследования ANBL0032, как сообщается в опубликованной литературе.
Исследование ANBL0032 представляло собой многоцентровое открытое рандомизированное исследование, в котором сравнивали динутуксимаб, гранулоцитарно-макрофагальный колониестимулирующий фактор, интерлейкин-2 и цис-ретиноевую кислоту с монотерапией цис-ретиноевой кислотой у педиатрических пациентов с нейробластомой высокого риска. Группа внешнего контроля была основана на данных 1,241 пациента экспериментальной группы.
Пациенты, которые соответствовали критериям сравнения исследования 3b и ANBL0032 и имели полные данные по определенным клиническим ковариатам, были объединены в пары в соотношении 3:1 на основе их оценок склонности. В первичный анализ были включены 90 пациентов, получавших IWILFIN, и 270 контрольных пациентов из исследования ANBL0032.
Первичным показателем эффективности была безсобытийная выживаемость (БВС), которая охватывала прогрессирование заболевания, рецидив, вторичное злокачественное новообразование или смерть по любой причине. Другим показателем эффективности была общая выживаемость (ОВ), которую определяли как смерть по любой причине. Отношение рисков EFS (HR) при первичном анализе составило 0.48 с 95% доверительным интервалом (CI) от 0.27 до 0.85. OS HR составила 0.32 при 95% ДИ от 0.15 до 0.70. Из-за неопределенности в оценке эффекта лечения, связанной с дизайном исследования, контролируемым извне, были проведены дополнительные анализы на субпопуляциях или с использованием других статистических методов. HR EFS варьировался от 0.43 (95% ДИ: 0.23, 0.79) до 0.59 (95% ДИ: 0.28, 1.27), тогда как HR OS колебался от 0.29 (95% ДИ: 0.11, 0.72) до 0.45 (95% ДИ: 0.21, 0.98).
В исследовании 3b наиболее распространенными побочными эффектами (≥5%), которые также включали отклонения лабораторных показателей, были заложенность носа, диарея, кашель, синусит, пневмония, инфекция верхних дыхательных путей, конъюнктивит, рвота, лихорадка, аллергический ринит, снижение уровня нейтрофилов, повышение АЛТ и АСТ, потеря слуха, кожные инфекции и инфекции мочевыводящих путей.
рак
Дотатат лютеция Lu 177 одобрен USFDA для педиатрических пациентов 12 лет и старше с GEP-NETS.
Дотат лютеция Lu 177, новаторский метод лечения, недавно получил одобрение Управления по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) для пациентов детского возраста, что стало важной вехой в детской онкологии. Это одобрение представляет собой луч надежды для детей, борющихся с нейроэндокринными опухолями (НЭО), редкой, но сложной формой рака, которая часто оказывается резистентной к традиционным методам лечения.
Алиша Мендосса
11 мая 2024
