Сентябрь 2022: Ibrutinib (Imbruvica, Pharmacyclics LLC) Азык-түлүк жана дары-дармек башкармалыгы тарабынан 1 жаштан кичүү жана системалык терапиянын бир же бир нече линиясын аткара албаган өнөкөт транспланттык каршы оору (cGVHD) менен ооруган педиатриялык пациенттерде колдонууга бекитилген. Оозеки эритме, таблеткалар жана капсулалар формалардын мисалдары болуп саналат.
Ибрутинибдин натыйжалуулугу iMAGINE (NCT03790332) менен бааланган, бул ачык белгилуу, көп борборлуу, бир колдуу сыноодо балдар жана жаш чоңдор үчүн орточо же оор cGVHD. Катышуучулар 1 жаштан 22 жашка чейинкилер болду. 47 бейтап системалык дары-дармектердин бир же бир нече линиясы ишке ашпай калгандан кийин кошумча дарылоого муктаж болуп, сыноого катталды. Эгерде бир органдын сийдик-жыныс органдарынын катышуусу cGVHD жалгыз белгиси болсо, бейтаптар алынып салынган.
Бейтаптын орточо жашы 13 жашты түзгөн (диапазон, 1ден 19га чейин). Төмөндө 47 бейтаптын демографиялык маалыматтары келтирилген: калктын 70%ы эркектер, 36%ы ак, 9%ы кара же африкалык америкалыктар, 55%ы кабарланбайт.
25-аптага чейинки жалпы жооп көрсөткүчү (ORR) натыйжалуулуктун негизги көрсөткүчү катары кызмат кылган. 2014-жылы NIH консенсусту өнүктүрүү долбоорунун жооп критерийлерине ылайык, ORR толук же жарым-жартылай жоопторду камтыйт. 25-жумада ORR 60% га жетти (95% CI: 44, 74). Жооп берүүгө орточо убакыт 5.3 айды түздү (95% CI: 2.8, 8.8). cGVHD үчүн орточо узактыгы өлүмгө биринчи жооп же жаңы системалык дарылоо 14.8 ай болгон (95% CI: 4.6, бааланган эмес).
Анемия, таяныч-кыймыл аппаратынын оорушу, пирексия, диарея, пневмония, ичтин оорушу, стоматит, тромбоцитопения жана баштын оорушу эң көп кездешкен жагымсыз окуялар (20%), ошондой эле пирексия, диарея, пневмония, ичтин оорушу жана стоматит.
IMBRUVICAнын сунуш кылынган дозасы cGVHD менен ооруган 420 жаштан жогорку бейтаптар үчүн суткасына бир жолу 12 мг жана cGVHD менен ооруган 240 жаштан 2 жашка чейинки пациенттер үчүн суткасына бир жолу 420 мг/м1 (12 мг дозага чейин) , cGVHD өрчүшүнө, негизги залалдуу оорунун кайталанышына же жол берилгис уулуулугуна чейин.
Imbruvica үчүн толук дайындоо маалыматын көрүү.
