November 2022: Pemigatinib (Pemazyre, Incyte Corporation) Фибробласт өсүү факторунун рецептору 1 (FGFR1) өзгөргөн рецидивдүү же отко чыдамдуу миелоиддик/лимфоиддик шишиктери (MLNs) бар адамдарда колдонуу үчүн Азык-түлүк жана дары-дармек башкармалыгы тарабынан лицензияланган.
FIGHT-203 (NCT03011372), FGFR28 кайра түзүлүшү менен рецидив же отко чыдамдуу MLNs болгон 1 бейтап менен көп борборлуу ачык белги, бир куралдуу сыноо натыйжалуулугун баалады. Жарамдуулук критерийлерине жооп берген бейтаптар аллогендик гемопоэтикалык өзөк клеткасын трансплантациялоодон (алло-HSCT) же ооруну өзгөртүүчү дарылоодон (мисалы, химиотерапия) кийин же жарамсыз болгон же кайра ооруган. Пемигатиниб оору күчөгөнгө чейин, уулуулугу чыдагыс болуп калганга же бейтаптар алло-HSCT ала алганга чейин берилген.
Тандалган демографиялык көрсөткүчтөр жана баштапкы мүнөздөмөлөр төмөнкүлөрдү камтыйт: 64% аялдар; 68% ак; 3.6% кара же африкалык америкалык; 11% азиялыктар; 3.6% Америкалык индейлер/Аляска жергиликтүү; жана 88% ECOG аткаруу статусу 0 же 1. Орточо жаш 65 жашты түзгөн (диапазон, 39дан 78ге чейин); 3.6% кара же африкалык америкалык; 68% ак; жана 68% ак.
Морфологиялык оорунун түрүнө мүнөздүү жооп критерийлерине жооп берген толук жооп (CR) көрсөткүчтөрүнүн негизинде натыйжалуулугу аныкталган. Экстрамедуллярдык оору (EMD) жана чучугунда өнөкөт фазасы бар 14 бейтаптын ичинен 18ү (78%; 95% CI: 52, 94) толук ремиссияны (CR) алышкан. CR үчүн күндөрдүн орточо саны 104. (диапазону, 44 435) болгон. Орточо убакытка (1+ күндөн 988+ күнгө чейин) жеткен жок. EMD менен же жок чучугунда жарылуу фазасы бар төрт пациенттин экөө (узактыгы: 1+ жана 94 күн) ремиссияда болгон. жалгыз EMD болгон үч бейтаптын бири CR (64+ күнгө созулган) башынан өткөргөн. Бардык 28 бейтаптар үчүн толук цитогенетикалык жооп деңгээли, анын ичинде 3 морфологиялык оорусу жок - 79% түздү (22/28; 95% CI: 59, 92).
Гиперфосфатемия, тырмактын уулуулугу, алопеция, стоматит, диарея, кургак көз, чарчоо, исиркектер, аз кандуулук, ич катуу, ооздун кургашы, кандын кагышы, сероздук торчолук ажырашуу, аяктын оорушу, табиттин төмөндөшү, кургак тери, диспепсия, белдин оорушу, жүрөк айлануу, бүдөмүк көрүү, перифериялык шишик жана баш айлануу бейтаптар башынан өткөргөн эң көп (20%) терс реакциялар болгон.
Фосфаттын азайышы, лимфоциттердин азайышы, лейкоциттердин азайышы, тромбоциттердин азайышы, аланин аминотрансферазанын жогорулашы жана нейтрофилдердин азайышы 3-4-даражадагы лабораториялык аномалиялардын эң кеңири таралганы (10%).
Оору күчөгөнгө чейин же адам чыдагыс уулуулугуна чейин 13.5 мг пемигатинибди күнүнө бир жолу кабыл алуу сунушталат.
View full prescribing information for Pemazyre.
