2024-февраль: Кытайдын ракты дарылоодогу жаңы технологияларын түзүүдөгү пионердик аракеттери химерикалык антиген рецепторлору (CAR) тарабынан иштелип чыккан Т-клетка (CAR T) терапиясын киргизүү менен күч алды. бир нече Myeloma, аберрантты плазма клеткалары менен мүнөздөлгөн кыйратуучу кан рагы. Бул жаңы ыкма жекелештирилген медицинада өзгөчө учур болуп саналат жана альтернативалары буга чейин чектелген бейтаптарга үмүт берет.
CAR-T Клетка терапиясына сереп салуу
CAR Т-клеткалуу терапия конкреттүү протеиндерди экспрессиялоочу рак клеткаларын аныктоо жана бутага алуу үчүн пациенттин өзүнүн иммундук клеткаларын колдонот. Бул Т-клеткаларды CAR деп аталган жасалма рецепторлорду киргизүү үчүн инженериялоо аларды жок кылууга жөндөмдүү жогорку максаттуу куралга айлантат. шишик клеткалар. Кимдир бирөө бир нече миелома бар болгондо, CAR Т-клеткалары бейтаптарда көп санда табылган протеин BCMA үчүн өзгөртүлөт.
Клиникалык сыноолор жана натыйжалар
ФУКАСО
2018-жылы, IASO Biotherapeutics жана Innovent Biologics баалоо үчүн көп борборлуу Phase 1/2 изилдөөсүн баштады. equecabtagene autoleucel (FUCASO), Кытайдын биринчи ата мекендик CAR Т-клеткасын дарылоо. Изилдөөгө стандарттуу терапия тандоолорунан чарчаган көп миелома менен ооруган 79 адам кирген. Кызыктуусу, жалпы жооп деңгээли (ORR) 94.9% га жетти, ал эми толук жооп/катуу толук жооп (CR/sCR) 58.2% түздү. Калыбына келтирүү үчүн орточо убакыт жана CR/sCR тиешелүүлүгүнө жараша 16 күн жана 95 күн болгон. Бул табылгалар equecabtagene autoleucelдин эң сонун эффективдүүлүгүн, ошондой эле анын эң сонун коопсуздук профилин тастыктады.
Мурда CAR Т-клеткасын дарылоодон өткөн бейтаптар үчүн ORR 98.5% га көтөрүлүп, алтоо CR/sCR жетишти. Белгилей кетсек, сыноодо дарыланган биринчи бейтап 40 айдан ашык убакыт бою катуу толук ремиссияны сактап калган.
CILTA-CEL терапиясы
Cilta-cel, ошондой эле ciltacabtagene autoleucel катары белгилүү, бир нече миелома клеткаларында ашыкча экспрессияланган протеин болгон В-клеткасынын жетилүү антигенине (BCMA) багытталган заманбап химерикалык антиген рецепторунун (CAR) T-клеткасын дарылоо. Бул роман медицина салттуу дарылоонун альтернативаларын чарчап калган бейтаптарга жаңы үмүт берип, кайталанган жана рефракциялык көп миеломаны дарылоодо чоң убаданы көрсөттү.
Cilota-cel дарылоо генетикалык миелома клеткалары боюнча BCMA менен байланышкан CARs билдирүү үчүн оорулуунун Т-клеткаларын өзгөртөт. Бейтапка кайра салынгандан кийин, бул өзгөртүлгөн CAR Т-клеткалары зыяндуу клеткаларды ийгиликтүү бутага алып, жок кыла алат, натыйжада шишик регрессиясына жана мүмкүн узак мөөнөттүү ремиссияга алып келет.
Клиникалык натыйжалуулугу
Клиникалык сыноолор, өзгөчө маанилүү КАРТИТУДА-1 сыноо, Cilta-cel рецидив же рефрактикалык көп миелома менен алдын ала дарылоодон өткөн бейтаптарда эң сонун натыйжалуулугун көрсөттү. Бул сыноолордун натыйжалары катуу толук жооп (sCR) жетүү бейтаптардын олуттуу үлүшү менен, 98% укмуштуудай жалпы жооп курсун (ORR) ачып берди.
Орточо 28 айга созулган байкоодо ciltta-cel туруктуу жоопторду көрсөттү, орточо прогрессиясыз аман калуу азырынча жетише элек. Дары-дармек ошондой эле акылга сыярлык коопсуздук профилдерин көрсөттү, жагымсыз окуялар колдоо көрсөтүү ыкмалары аркылуу ийгиликтүү башкарылат.
Кыйынчылыктар жана мүмкүнчүлүктөр
Перспективдуу натыйжаларга карабастан, олуттуу кыйынчылыктар али да болсо. Көпчүлүк клиникалык сыноолор Кытайда чакан масштабдуу жана бир борбордо, мекемелердин ортосунда катуу жана координациялоо жетишсиз. Бул чектөөлөрдү чечүү үчүн фирмалар CAR T терапиясын коммерциялаштырууга активдүү катышып, анын бейтаптар үчүн кеңири жеткиликтүү болушун камсыз кылышы керек.
Андан тышкары, жакшыртылган өндүрүш ыкмалары, тезирээк жөнгө салуучу каналдар жана пациенттердин жеткиликтүүлүгүн жогорулатуу талап кылынат. CAR Т-клеткалуу терапия лабораториялык отургучтан керебеттин жанына ийгиликтүү которулган. Академиянын, өнөр жайдын жана мамлекеттик органдардын ортосундагы кызматташтык инновацияларды жайылтуу жана пациенттерге жардам көрсөтүүнү жакшыртуу үчүн абдан маанилүү.
Көп миелома менен ооруган бейтаптарда CAR T-Cell терапиясынын кандай коркунучтары бар?
Көптөгөн миелома менен CAR T-Cell терапиясынын терс таасирлери лейкоз менен окшош Lymphoma.
Cytokine Release синдрому (CRS) ысытма, төмөнкү кан басымы, дем алуу кыйынчылыгы, жүрөк айлануу жана исиркектер сыяктуу симптомдорду жаратуучу CAR T-клетка терапиясынын эң кеңири таралган терс таасирлеринин бири. Көпчүлүк көрүнүштөр жумшак, бирок оор болгондор өмүргө коркунуч туудурушу мүмкүн.
Нейрологиялык терс таасирлериориентациянын бузулушу, талма же сүйлөө жана түшүнүү кыйынчылыктары оор болушу мүмкүн жана тез медициналык кийлигишүүнү талап кылат.
Башка олуттуу терс таасирлери: Булар инфузия учурундагы аллергиялык жоопторду, инфекциянын жугуу коркунучун жогорулаткан иммундук системаны, кан клеткаларынын аз санын жана неврологиялык системанын узак мөөнөттүү кесепеттерин камтышы мүмкүн.
Жыйынтыктап айтканда, CAR T-клетка терапиясы жогорку жооп ылдамдыгы жана бир нече миелома менен ооруган бейтаптар үчүн жекече дарылоо жагынан олуттуу артыкчылыктарды бергени менен, ал ошондой эле цитокиндерди чыгаруу синдрому жана неврологиялык терс таасирлер сыяктуу тобокелдиктерди камтыйт, алар кылдаттык менен көзөмөлдөнүп, медициналык тейлөөчүлөр тарабынан башкарылууга тийиш. . Кийин мониторингди жабуу терапия бейтаптын коопсуздугун сактоо жана дарылоону оптималдаштыруу үчүн талап кылынат натыйжалар.
Future келечеги
Кытай биомедициналык изилдөөлөргө көп инвестициялоону улантып жаткандыктан, CAR Т-клеткасын дарылоо чөйрөсү кескин өсөт деп күтүлүүдө. Кытайдын Улуттук Медициналык Продукциялар Башкармалыгы (NMPA) CAR T-клеткасын дарылоо убадасын эквекабтагенди автолеузелди прогрессивдүү терапия жана жетим дары катары белгилөө менен тааныды. Бул колдоо Кытай өкмөтүнүн эң алдыңкы медициналык жетишкендиктерди өнүктүрүүгө берилгендигин көрсөтүп турат.
Ошондой эле, equecabtagene autoleucel нейромиелит оптика спектринин оорусу үчүн мүмкүн болгон дарылоо катары каралып жатат. Бул CAR Т-клетка терапиясы рактан башка нерселер үчүн колдонулушу мүмкүн экенин көрсөтүп турат.
Инфраструктурага, билим берүүгө жана кызматташтык мамилелерге үзгүлтүксүз инвестиция салуу менен Кытай лидерликке ээ боло алат. CAR Т-клеткалуу терапия көп миелома жана башка өмүргө коркунуч туудурган оорулар үчүн.
Кытайда бир нече миелома үчүн CAR T-Cell терапиясынын баасы канча?
Баасы Көп миелома үчүн CAR T-Cell терапиясы тандалган CAR T Cell терапиясынын түрүнө жана тандалган ооруканага жараша болот. ФУКАСО менен дарылоонун баасы ар кандай ооруканаларда 200,000 200 доллардын тегерегинде. CILTA-CEL терапиясынын баасы да 250,000-XNUMX XNUMX АКШ долларынын ортосунда өзгөрөт. Бирок, бейтаптар да тандай алышат CAR T-Cell терапиясынын клиникалык сыноолору анын баасы 60-80,000 XNUMX доллардын ортосунда болот.
