2023 жылдың қарашасы: Созылмалы фазасы (CP) Ph+ созылмалы миелолейкозы (CML), жаңадан диагноз қойылған (ND) немесе алдыңғы емге төзімді немесе төзімсіз (R/I) бір жастағы және одан жоғары жастағы балалар үшін Азық-түлік және дәрі-дәрмек басқармасы босутинибті бекітті. Босулиф, Пфайзер). Сонымен қатар, 50 мг және 100 мг концентрациясы бар жаңа капсула дәрілік формасы FDA мақұлдаған.
The BCHILD trial (NCT04258943) assessed the efficacy of bosutinib in paediatric patients with ND CP Ph+ CML and R/I CP Ph+ CML. The trial was multicenter, nonrandomized, and open-label, with the goals of determining a recommended dose, estimating safety and tolerability, assessing efficacy, and assessing босутиниб pharmacokinetics in this patient population. The trial included 21 patients with ND CP Ph+ CML treated at 300 mg/m2 once daily and 28 patients with R/I CP Ph+ CML treated with bosutinib at 300 mg/m2 to 400 mg/m2 orally once daily.
Негізгі цитогенетикалық жауап (MCyR), толық цитогенетикалық жауап (CCyR) және негізгі молекулалық жауап (MMR) тиімділік нәтижесінің негізгі көрсеткіштері болды. ND CP Ph+ CML бар педиатриялық пациенттер үшін негізгі (MCyR) және толық (CCyR) цитогенетикалық жауаптар тиісінше 76.2% (95% CI: 52.8, 91.8) және 71.4% (95% CI: 47.8, 88.7) құрады. 28.6% (95% CI: 11.3, 52.3) MMR болды, ал 14.2 ай медианалық бақылау кезеңі болды (диапазон: 1.1, 26.3 ай).
R/I CP Ph+ CML бар педиатриялық емделушілер үшін негізгі (MCyR) және толық (CCyR) цитогенетикалық жауаптар тиісінше 82.1% (95% CI: 63.1, 93.9) және 78.6% (95% CI: 59, 91.7) құрады. 50% (95% CI: 30.6, 69.4) MMR болды. MMR жеткен 14 пациенттің екеуі тиісінше 13.6 және 24.7 ай бойы ем қабылдағаннан кейін MMR жоғалтты. 23.2 айдың кейінгі кезеңі медиана болды (диапазон: 1, 61.5 ай).
Педиатриялық емделушілер арасында диарея, іштің ауыруы, құсу, жүрек айну, бөртпе, летаргия, бауыр функциясының бұзылуы, бас ауруы, қызба, тәбеттің төмендеуі және іш қату жиі хабарланған жанама әсерлер (≥20%) болды. Педиатриялық емделушілерде креатинин деңгейінің жоғарылауы, аланинаминотрансферазаның немесе аспартатаминотрансферазаның жоғарылауы, лейкоциттер санының төмендеуі және тромбоциттер санының төмендеуі бастапқы деңгейден нашарлаған (≥45%) ең таралған зертханалық ауытқулар болды.
ND CP Ph+ CML бар педиатриялық емделушілер үшін босутинибтің ұсынылатын дозасы тамақпен бірге күніне бір рет ішке 300 мг/м2 құрайды; R/I CP Ph+ CML бар педиатриялық емделушілер үшін ұсынылатын доза тәулігіне бір рет тамақпен бірге ішке 400 мг/м2 құрайды. Капсулалардың мазмұнын оларды жұта алмайтын адамдар үшін йогуртпен немесе алма тұзымен біріктіруге болады.
