2024 ақпан: Қытайдың қатерлі ісік терапиясының серпінді құралдарын жасаудағы ізашарлық күш-жігері химериялық антиген рецепторлары (CAR) арқылы жасалған Т-жасушалық (CAR T) терапиясын енгізу арқылы тартымды болды. бірнеше миелома, аберрантты плазмалық жасушалармен сипатталатын жойқын қан ісігі. Бұл жаңа әдіс баламалары осы уақытқа дейін шектеулі болған пациенттерге үміт сыйлайтын, теңшелген медицинадағы шешуші сәт болып табылады.
CAR-T жасушалық терапиясына шолу
CAR-жасушалық терапия арнайы ақуыздарды білдіретін рак клеткаларын анықтау және мақсатты ету үшін пациенттің жеке иммундық жасушаларын пайдаланады. Бұл Т-клеткаларды CAR деп аталатын жасанды рецепторларды біріктіру үшін жасау оларды ісік жасушаларын жоюға қабілетті жоғары мақсатты қаруға айналдырады. Біреуде бірнеше миелома болса, CAR T жасушалары емделушілерде көп мөлшерде кездесетін BCMA ақуызына өзгертіледі.
Клиникалық сынақтар және нәтижелер
ФУКАСО
2018 жылы IASO Biotherapeutics және Innovent Biologics бағалау үшін көп орталықты Phase 1/2 зерттеулерін бастады. экекабтаген аутолеуцел (ФУКАСО), Қытайдың алғашқы отандық CAR T-жасушалық емі. Зерттеуге стандартты терапия таңдауын таусылған бірнеше миеломасы бар 79 адам қатысты. Бір қызығы, жалпы жауап беру деңгейі (ORR) 94.9%-ға жетті, ал толық жауап/қатаң толық жауап (CR/sCR) көрсеткіші 58.2% болды. Қалпына келтіруге дейінгі орташа уақыт және CR/sCR сәйкесінше 16 күн және 95 күн болды. Бұл нәтижелер equecabtagene autoleucel-дің тамаша тиімділігін және оның тамаша қауіпсіздік профилін растады.
Бұрын CAR T-жасушасын емдеген емделушілер үшін ORR 98.5%-ға дейін өсті, алтауы CR/sCR-ға жетті. Айта кетейік, сынақта емделген бірінші пациент 40 айдан астам уақыт бойы қатаң толық ремиссияны сақтады.
CILTA-CEL терапиясы
Cilta-cel, сондай-ақ ciltacabtagene autoleucel ретінде белгілі, бұл көптеген миелома жасушаларында шамадан тыс экспрессияланған ақуызға, В-жасушасының жетілу антигеніне (BCMA) бағытталған озық химерлі антиген рецепторы (CAR) Т-жасушалық емдеу. Бұл жаңа медицина қайталанатын және рефрактерлі көп миеломаны емдеуде үлкен үміт көрсетті, бұл дәстүрлі емдеудің балама әдістерін таусылған пациенттерге жаңа үміт береді.
Цилота-целмен емдеу миелома жасушаларында BCMA-мен байланысатын CAR экспрессиясы үшін пациенттің Т жасушаларын генетикалық түрде өзгертеді. Пациентке қайта салынғаннан кейін бұл өзгертілген CAR T жасушалары қатерлі жасушаларды сәтті нысанаға алады және жоя алады, нәтижесінде ісік регрессиясы және мүмкін ұзақ мерзімді ремиссия болады.
Клиникалық тиімділігі
Клиникалық сынақтар, әсіресе маңызды КАРТИТУДА-1 Сынақ цита-целдің қайталанатын немесе рефрактерлі көп миеломасы бар алдын ала емделген пациенттерде керемет тиімділігін көрсетті. Осы сынақтардың нәтижелері 98% құрайтын керемет жалпы жауап жылдамдығын (ORR) көрсетті, пациенттердің айтарлықтай бөлігі қатаң толық жауаптарға (sCR) қол жеткізді.
Орташа 28 айлық бақылауда cilta-cel тұрақты жауаптар көрсетті, орташа прогрессиясыз тірі қалу әлі қол жеткізілген жоқ. Дәрі-дәрмек сонымен қатар қолайлы қауіпсіздік профильдерін көрсетті, жағымсыз әсерлер қолдау көрсету әдістері арқылы сәтті басқарылды.
Қиындықтар мен мүмкіндіктер
Күшті нәтижелерге қарамастан, айтарлықтай қиындықтар әлі де бар. Қытайдағы клиникалық сынақтардың көпшілігі шағын ауқымды және бір орталықтан тұрады, мекемелер арасында қатаңдық пен үйлестіру жеткіліксіз. Осы шектеулерді шешу үшін фирмалар CAR T терапиясын коммерцияландыруға белсенді түрде қатысуы керек, бұл оның емделушілерге кеңінен қолжетімді болуын қамтамасыз етеді.
Сонымен қатар, CAR T-жасушалық терапиясының зертханалық орындықтан төсек басына сәтті ауыстырылуын қамтамасыз ету үшін жақсартылған өндіріс әдістері, жылдам реттеу арналары және пациенттерге қолжетімділік қажет. Академия, өнеркәсіп және мемлекеттік органдар арасындағы ынтымақтастық инновацияларды дамыту және пациенттерге күтім көрсетуді жақсарту үшін өте маңызды.
Көптеген миеломамен ауыратын науқастарда CAR T-Cell терапиясының қауіптері қандай?
Көптеген миеломадағы CAR T-Cell терапиясының жанама әсерлері лейкемия мен лимфомадағыларға ұқсас.
Цитокиндерді босату синдромы (CRS) безгегі, төмен қан қысымы, тыныс алудың қиындауы, жүрек айнуы және бөртпе сияқты белгілерді тудыратын CAR T-жасушалық терапиясының ең көп таралған жанама әсерлерінің бірі болып табылады. Көптеген жағдайлар жеңіл, бірақ ауыр жағдайлар өмірге қауіп төндіруі мүмкін.
Неврологиялық жанама әсерлерОриентацияның бұзылуы, құрысулар немесе сөйлеу және түсіну қиындықтары ауыр болуы мүмкін және жедел медициналық араласуды қажет етеді.
Басқа ауыр жанама әсерлер: Оларға инфузия кезіндегі аллергиялық реакциялар, инфекция қаупін арттыратын әлсіреген иммундық жүйе, қан жасушаларының төмен саны және неврологиялық жүйенің ұзақ мерзімді салдары болуы мүмкін.
Қорытындылай келе, CAR T-жасушалық терапиясы көптеген миеломамен ауыратын науқастар үшін жоғары жауап беру жылдамдығы және жеке емдеу тұрғысынан айтарлықтай артықшылықтар береді, сонымен қатар ол цитокиндердің босап шығу синдромы және неврологиялық жанама әсерлер сияқты тәуекелдерді де қамтиды, оларды медициналық провайдерлер мұқият қадағалап, басқаруы керек. . Емдеуден кейін пациенттің қауіпсіздігін сақтау және емдеу нәтижелерін оңтайландыру үшін мұқият бақылау қажет.
Болашақ болашағы
Қытай биомедициналық зерттеулерге ауқымды инвестиция салуды жалғастыруда, CAR T-жасушасын емдеу саласы күрт өседі деп күтілуде. Қытайдың ұлттық медициналық өнімдер басқармасы (NMPA) эквекабтагенді аутолеуцелді серпінді терапия ретінде де, жетім дәрі ретінде де тағайындау арқылы CAR T-жасушасын емдеу уәдесін мойындады. Бұл мақұлдау Қытай үкіметінің алдыңғы қатарлы дәрілік жетістіктерді дамытуға деген адалдығын көрсетеді.
Сондай-ақ, эквекабтаген аутолеуцелі нейромиелит оптика спектрінің ауруын емдеудің ықтимал әдісі ретінде қарастырылуда. Бұл CAR T-жасушалық терапияны қатерлі ісіктен басқа нәрселерге қолдануға болатындығын көрсетеді.
Инфрақұрылымға, білім беруге және бірлескен қарым-қатынасқа үздіксіз инвестиция жасай отырып, Қытай көптеген миелома және басқа өмірге қауіп төндіретін аурулар үшін CAR T-жасушалық терапиясында жетекші орынға ие.
Қытайда бірнеше миелома үшін CAR T-Cell терапиясының құны қанша?
Бірнеше миелома үшін CAR T-Cell терапиясының құны таңдалған CAR T Cell терапиясының түріне және таңдалған ауруханаға байланысты. Әртүрлі ауруханаларда FUCASO емінің құны шамамен 200,000 200 АҚШ долларын құрайды. CILTA-CEL терапиясының құны да 250,000-XNUMX XNUMX АҚШ доллары аралығында өзгереді. Дегенмен, пациенттер де таңдай алады CAR T-Cell терапиясының клиникалық сынақтары оның құны 60-80,000 XNUMX АҚШ доллары аралығында болады.
