イギリスのバイオテクノロジー企業 ミナ・セラピューティクス ‘innovative RNA therapy may enhance liver cancer patients’ response to standard treatment. The therapy uses a double-stranded RNA that can activate a target gene called CEBPA. Packaging double-stranded RNA in lipid nanoparticles helps to penetrate into liver cells that are often difficult to reach and can control gene expression in the nucleus. It is understood that the low level expression of certain genes is related to liver 癌 and other liver diseases. In laboratory studies, increasing the expression of CEBPA to restore its protein levels to normal can help reduce the growth of cancer cells.
バイオテクノロジー低分子活性化 RNA (saRNA) の投与を受けた患者のうち、2 人はソラフェニブ投与後に完全奏効を示し、もう 1 人はレンバチニブによる治療後に部分奏効を示しました。これは、ヒトにおけるsaRNA療法の初の試みである。研究はまだ初期段階にあるため、バイオテクノロジー企業は現在、より関連性のある証拠を収集したいと考えている。
同社は将来的には肝硬変患者にも同様の薬物検査を実施したいと考えており、ベーリンガーインゲルハイムと協力して肝疾患に関する他のプロジェクトも実施したいとしている。長い開発期間を経て、ますます多くの RNA 治療法が市場に投入されています。遺伝子発現を活性化する MiNA 療法とは異なり、ほとんどの療法では RNA 干渉 (RNAi) 技術を使用して遺伝子発現を低下させます。最近、欧州委員会は、多発性神経障害の治療のために Alnylam によって開発された最初の RNAi 薬である Onpattro を承認しました。
