ルソチニブ タブレット （ルキソリチニブ / ジャカフィ）は、原発性骨髄線維症、真性赤血球増加症後の骨髄線維症、特発性血小板増加症患者後の骨髄線維症など、中等度または高リスクの骨髄線維症の治療に使用されます。 中等度または高リスクの骨髄線維症患者とは、65 歳以上の患者、または次のいずれかの症状がある患者を指します: 貧血、身体症状、白血球数の減少、胚細胞数の減少、または血小板数の減少。 80％から90％のケースです。
ルソチニブ錠（ルキソリチニブ/ジャカフィ）は現在、米国、ヨーロッパなどで販売されていますが、中国本土ではまだ販売されていません。ルソリチニブは、これまでのところ世界で承認された最初のヤヌス関連キナーゼ（JAK）阻害剤であり、FDA および世界によって承認された最初の特異的骨髄線維症治療薬です。ルソチニブは、5、5、10、15、20 mg/錠の 25 回の用量があり、1.60 日 18.5 回経口投与されます。骨髄線維症は進行性で生命を脅かす可能性がある希少血液系疾患であり、骨髄増殖性腫瘍であり、米国で 1 ～ 2 万人が罹患していると推定されています。骨髄線維症患者は徐々に瘢痕組織に置き換わるため、肝臓や脾臓などの臓器で血球の生産を行わなければなりません。貧血、白血球減少症、血小板減少症が発生します。骨髄線維症の患者は、骨髄不全と脾腫に加え、疲労、筋骨格痛、腹部不快感、重度のかゆみ、寝汗、満腹感を特徴とし、生活の質を著しく損ないます。骨髄線維症患者の脾腫および全身症状は、JAK 経路シグナル伝達障害に関連しています。ルソチニブは経口 JAK1 および JAK2 阻害剤であり、JAKXNUMX および JAKXNUMX は血液および免疫機能の調節に関与しています。
FDA 上記のルソチニブの承認決定は主に、COMFORT-I と COMPORT-II という 309 つのコードネームを持つ 24 つの第 III 相無作為化二重盲検対照臨床試験のデータに基づいて行われました。 COMFORT-I 研究には、同種骨髄移植に不快感または抵抗性のある同種骨髄移植、または再発した原発性骨髄線維症、赤血球増加症および特発性血小板血症後の骨髄線維症を患う合計 35 人の患者が含まれており、その結果、41.9 歳以降に主要評価項目を達成した患者の割合が示されました。ルソチニブまたはプラセボによる数週間の治療では、たとえ脾臓容積が 7% 以上減少したとしても、それぞれ 0.000% および 1 でした。 50% (P <45.9 5.3)。さらに、ルソチニブまたはプラセボの 0.001 つのグループにおいて、改善された骨髄線維症症状評価フォームの総症状スコア (MFSAF TSS) が 4% 以上改善した患者の割合は 0% と 11% (P <219) でした。応答までの時間の中央値は 48 週間未満でした。 C35MPORT-28.5研究には、不快な骨髄移植または同種異系骨髄移植、または再発した原発性骨髄線維症、赤血球増加症および特発性血小板増加症後の骨髄線維症を患う0人の患者が含まれており、その結果は、ソチニブまたは最良の治療法であるヒドロキシ尿素（ヒドロキシ尿素）または脾臓容積を 0.001% 以上減少させるための XNUMX 週間の治療後のグルココルチコイドは XNUMX% および XNUMX (P <XNUMX) でした。 C0MPORT-I および COMPORT-11 で観察されたルソチニブ治療の最も一般的な血液学的副作用は、用量関連の血小板減少症と貧血でしたが、これら XNUMX つの副作用は管理が容易であり、患者が治療を中止する原因になることはほとんどありません。 最も一般的な非血液系の副作用は、下痢、めまい、頭痛、疲労、吐き気です。
