Giugno 2022: Dopo due o più linee di terapia sistemica, la FDA ha assegnato a tisagenlecleucel (Kymriah, Novartis Pharmaceuticals Corporation) l'approvazione accelerata per i pazienti adulti con linfoma follicolare (FL) recidivato o refrattario.
L'approvazione si basava sui risultati dello studio ELARA (NCT03568461), uno studio multicentrico, a braccio singolo, in aperto che ha valutato tisagenlecleucel, una terapia con cellule T CAR (recettore dell'antigene chimerico) diretto verso CD19, in pazienti adulti refrattari o ha avuto una recidiva entro 6 mesi dal completamento di due o più linee di terapia sistemica (inclusi un anticorpo anti-CD20 e un agente alchilante) o Tisagenlecleucel è stato somministrato come singola infusione endovenosa dopo chemioterapia linfodepletiva, con un dosaggio target compreso tra 0.6 e 6.0 x 108 CAR- cellule T vitali positive.
Il tasso di risposta globale (ORR) e la durata della risposta (DOR), come stabilito da un comitato di revisione indipendente, sono state le principali misure di efficacia. L'ORR era dell'86% (IC 95%: 77, 92) su 90 pazienti nell'analisi di efficacia primaria, con un tasso di CR del 68% (IC 95%: 57, 77). Il DOR mediano non è stato raggiunto, con il 75% degli intervistati (IC 95%: 63, 84) che rispondeva ancora dopo 9 mesi. L'ORR era dell'86% (95% CI: 77, 92) per tutti i pazienti che avevano leucoaferesi (n=98), con un tasso di CR del 67% (95% CI: 57, 76).
sindrome da rilascio di citochine, infection, weariness, musculoskeletal pain, headache, and diarrhoea were the most prevalent adverse effects in patients (>20 percent). 0.6 to 6.0 x 108 CAR-positive viable T cells is the suggested tisagenlecleucel dose.
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