Secondo i risultati di un follow-up di 5 anni dello studio chiave PACE pubblicato sul Journal of Hematology, panatinib (Ponatinib, Iclusig) ha mantenuto una lunga durata in pazienti trattati severamente con leucemia mieloide cronica in fase cronica (LMC-CP) reazione.
A un follow-up medio di 56.8 mesi, il 60% (n = 159) dei 267 pazienti valutabili ha raggiunto una risposta cellulare maggiore (MCyR). Il 54% (n = 144) dei pazienti ha avuto una risposta cellulare completa. 40% (n = 108) patients achieved a major molecular response (MMR), and 24% (n = 64) achieved a molecular response. During the median follow-up period, at 12 months, 82% of patients achieved MCyR, and at 5 years, an estimated 59% of patients achieved MMR. The most common (≥40%) adverse events (TEAE) were rash (47%), abdominal pain (46%), thrombocytopenia (46%), headache (43%), dry skin (42%) and constipation (41%).
In the entire 270 patient cohort, more than 90% of patients had received at least 2 TKI treatments. Investigators found that the response was related to long-term results. The 5-year progression-free survival (PFS) is expected to be 53%, and the overall survival (OS) is 73%.
Il rilascio di questi dati è una pietra miliare importante perché mostra che Ponatinib è ancora un'opzione di trattamento efficace per pazienti idonei con precedente fallimento del TKI (compresi i pazienti con mutazione T315I).
