Agosto 2021: Dopo il fallimento di almeno due precedenti linee di terapia sistemica, la Food and Drug Administration ha approvato Belumosudil (Rezurock, Kadmon Pharmaceuticals, LLC), un inibitore della chinasi, per pazienti adulti e pediatrici di età pari o superiore a 12 anni con malattia cronica del trapianto contro l'ospite (GVHD cronica).
KD025-213 (NCT03640481), un esperimento randomizzato, in aperto, multicentrico con range di dose in cui 65 pazienti con GVHD cronica sono stati trattati con belumosudil 200 mg somministrato per via orale una volta al giorno, è stato utilizzato per valutare l'efficacia.
The overall response rate (ORR) through Cycle 7 Day 1 was the primary efficacy end measure, with overall response defined as a full response (CR) or partial response (PR) according to the 2014 NIH Consensus Development Project on Clinical Trials in Chronic Graft-versus-Host Disease guidelines. The ORR was 75% (95 percent CI: 63, 85); 6% of patients had a complete response, and 69 percent had a partial response. The average time it took to get a first answer was 1.8 months (95 percent CI: 1.0, 1.9). The median duration of response for chronic GVHD was 1.9 months, measured from first response through progression, death, or new systemic treatments (95 percent CI: 1.2, 2.9). No mortality or new systemic medication initiation occurred in 62 percent (95 percent CI: 46, 74) of patients who achieved response for at least 12 months after response.
Infezioni, astenia, nausea, diarrea, dispnea, tosse, edema, emorragia, dolore addominale, dolore muscoloscheletrico, cefalea, diminuzione del fosfato, aumento della gamma glutamil transferasi, diminuzione dei linfociti e ipertensione sono state le reazioni avverse più comuni (20%), comprese le reazioni di laboratorio anomalie.
Belumosudil deve essere assunto una volta al giorno, con il cibo, alla dose di 200 mg.
