Jan 2022: Per i pazienti adulti con tumori a cellule epitelioidi perivascolari maligni localmente avanzati non resecabili o metastatici, la Food and Drug Administration ha autorizzato sirolimus particelle legate alla proteina per sospensione iniettabile (legata all'albumina) (Fyarro, Aadi Bioscience, Inc.) (PEComa).
Efficacy was tested in 31 patients with locally advanced unresectable or metastatic malignant PEComa in AMPECT (NCT02494570), a multicenter, single-arm clinical study. On days 1 and 8 of each 21-day cycle, patients received 100 mg/m2 sirolimus protein-bound particles until disease progression or intolerable toxicity.
Il tasso di risposta globale (ORR) e la durata della risposta (DOR) erano le principali misure di esito di efficacia, come determinato da una revisione centrale indipendente in cieco utilizzando RECIST v.1.1. L'ORR era del 39% (IC 95%: 22%, 58%). Due pazienti hanno risposto completamente. Il DOR mediano non è stato raggiunto (IC 95%: 6.5 mesi, non stimabile). Il 67 percento degli intervistati ha avuto una risposta che è durata più di 12 mesi e il 58 percento ha avuto una risposta che è durata più di 24 mesi.
Stomatite, stanchezza, eruzioni cutanee, infezioni, nausea, edema, diarrea, disturbi muscoloscheletrici, diminuzione del peso, diminuzione dell'appetito, tosse, vomito e disgeusia sono stati gli eventi collaterali più frequenti (30%). Diminuzione dei linfociti, aumento del glucosio, diminuzione del potassio, diminuzione del fosfato, diminuzione dell'emoglobina e aumento della lipasi sono state le anomalie di laboratorio di grado 3-4 (6%).
Fino alla progressione della malattia o alla tossicità intollerabile, il dosaggio raccomandato è di 100 mg/m2 somministrato come infusione endovenosa nell'arco di 30 minuti nei giorni 1 e 8 di ciascun ciclo di 21 giorni.
Click this link for full prescribing information for Fyarro.
