Omidubicel è approvato dalla USFDA per ridurre il tempo di recupero dei neutrofili e l'infezione nei pazienti con neoplasie ematologiche

Maggio 2023: Omidubicel-onlv (Omisirge, Gamida Cell Ltd.) è stato approvato dalla Food and Drug Administration per l'uso in pazienti adulti e pediatrici (di età pari o superiore a 12 anni) con neoplasie ematologiche che devono ricevere un trapianto di sangue del cordone ombelicale dopo condizionamento mieloablativo al fine di accelerare il recupero dei neutrofili e ridurre il rischio di infezione.

In Study P0501 (NCT02730299), an open-label, multicenter, randomised trial of omidubicel-onlv transplantation or unmanipulated cord blood (UCB) unit transplantation after myeloablative conditioning in patients with hematologic malignancies, the effectiveness and safety of the treatments were assessed. A total of 125 individuals were randomly assigned, with 62 receiving omidubicel-onlv and 63 receiving UCB. 52 patients had omidubicel-onlv transplantation, with a median dose of 9.0 X 106 cells/kg (range 2.1 – 47.6 X 106 cells/kg) of CD34+ cells. In the UCB arm, 56 patients had one or two cord units (66% received two cord units) implanted. The median CD34+ cell dose in the 42 patients who had post-thaw cell doses recorded was 0.2 X 106 cells/kg (range 0.0 – 0.8 X 106 cells/kg). There were other conditioning protocols utilised, such as those based on chemotherapy or Total Body Irradiation.

Time to neutrophil recovery after transplantation and the frequency of Blood and Marrow Transplant Clinical Trials Network (BMT CTN) Grade 2/3 bacterial or Grade 3 fungal infections through Day 100 after transplantation were the primary efficacy outcome measures. The median time to neutrophil recovery was 12 days (95% CI: 10-15 days) for those receiving omidubicel-onlv, and 22 days (95% CI: 19-25 days) for those receiving UCB. In the omidubicel-onlv arm, 87% of patients and 83% of those receiving UCB experienced neutrophil recovery. Through Day 100 after transplantation, the incidence of BMT CTN Grade 2/3 bacterial or Grade 3 fungal infections was 39% and 60%, respectively, in the two groups.

Il materiale di prescrizione include un'avvertenza in scatola per reazioni all'infusione mortali o pericolose per la vita, malattia del trapianto contro l'ospite (GvHD), sindrome da attecchimento e fallimento del trapianto, simile a quella dei medicinali autorizzati UCB. Omidubicel-onlv è stato somministrato a 117 individui per qualsiasi malattia; di questi, il 47% ha manifestato reazioni all'infusione, il 58% ha manifestato GVHD acuta, il 35% ha manifestato GVHD cronica e il 3% ha manifestato fallimento del trapianto.

Le risposte avverse di grado 3-5 più frequenti nei pazienti dello Studio P0501 con neoplasie ematologiche sono state dolore (33%), infiammazione della mucosa (31%), ipertensione (25%) e tossicità gastrointestinale (19%).

La dose raccomandata di omidubicel-onlv è di due infusioni sequenziali costituite da quanto segue:

• una frazione coltivata: un minimo di 8.0 × 10⁸ cellule vitali totali con un minimo dell'8.7% di cellule CD34+ e un minimo di 9.2 × 10⁷ cellule CD34+ totali, seguite da
• una frazione non coltivata: un minimo di 4.0 × 10⁸ cellule vitali totali con un minimo di 2.4 × 10⁷ cellule CD3+.

Le informazioni complete sulla prescrizione di Omisirge saranno disponibili qui.