March 2023: Terapia con cellule CAR-T è una modalità di trattamento del cancro nuova ed efficace che ha rivoluzionato il trattamento del cancro, in particolare dei tumori del sangue. Questa terapia raggiunge un effetto terapeutico o cura la malattia riparando o ricostruendo il materiale genetico che è stato danneggiato. Da quando Roseberg ha isolato per primo i linfociti infiltranti il tumore (TIL) per trattare il melanoma nel 1986, lo sviluppo della terapia con cellule T modificate ha acquisito uno slancio significativo. Da quando la FDA ha approvato il primo Terapia CAR-T, Kymriah, nel 2017 il mercato CAR-T è cresciuto rapidamente. Secondo Frost & Sullivan, si prevede che le dimensioni del mercato globale CAR-T aumenteranno da 10 milioni di dollari nel 2017 a 1.08 miliardi di dollari nel 2020, per poi arrivare a 9.05 miliardi di dollari nel 2025, con un tasso di crescita annuale composto (CAGR) di 55 % dal 2019 al 2025, rendendolo il segmento in più rapida crescita del mercato globale delle terapie cellulari e geniche (CGT).
La terapia CAR-T è uno dei sottosegmenti della terapia CGT. In base all’origine delle cellule T, la terapia CAR-T può essere divisa in due categorie. Autologo Terapia con cellule CAR-T, che impiega le cellule immunitarie del paziente, e la terapia allogenica con cellule CAR-T, che impiega cellule T provenienti dal sangue di un donatore o occasionalmente dal sangue del cordone ombelicale. La maggior parte delle terapie CAR-T sono autologhe Terapie con cellule T CAR, che in genere comportano i passaggi descritti di seguito:
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1) le cellule T vengono raccolte dal sangue periferico del paziente;
2) I vettori virali come AAV modificano quindi le cellule T con geni CAR diretti contro una specifica proteina della superficie cellulare delle cellule tumorali;
3) La popolazione di cellule CAR-T modificate viene ampliata in base al peso del paziente;
4) Le cellule CAR-T espanse vengono quindi reinfuse nel paziente. L'intera procedura di produzione dura da una a tre settimane e richiede la conformità GMP in un ambiente ultra pulito.
La terapia CAR-T ha raggiunto un livello di successo mai visto prima nel trattamento dei tumori a cellule B resistenti o refrattari alla chemioterapia, inclusi R/R, B-ALL, NHL e MM. Attualmente è in fase di studio anche l’efficacia nel trattamento dei tumori solidi. Le terapie CAR-T mirate a CD19 e BCMA ottengono il maggiore successo clinico tra tutte le terapie CAR-T. Quattro delle sei terapie CAR-T approvate dalla FDA hanno come target il CD19, mentre due hanno come target il BCMA.
Il vantaggio più significativo rispetto ai farmaci a piccole e grandi molecole è che i pazienti possono sostituire il trattamento permanente delle malattie croniche con un numero limitato di dosi, o anche solo con una.
Gli Stati Uniti sono stati i pionieri nello sviluppo del Industria CAR-T. Tuttavia, verso la metà degli anni 2010, la Cina aveva imparato rapidamente e stava recuperando terreno rispetto agli Stati Uniti. Principalmente, i fattori chiave possono essere attribuiti al sostegno del governo cinese allo sviluppo di un ecosistema CGT composto da aziende biotecnologiche, accademici, operatori sanitari, investitori e governo. Dopo aver dato priorità alla biotecnologia nel tredicesimo piano quinquennale, il governo cinese ha sottolineato la sua strategia volta ad accelerare l’innovazione e lo sviluppo delle industrie biotecnologiche, compresa la terapia cellulare. Inoltre, i ministeri competenti hanno emanato regolamenti di azione incoraggianti.
Dopo la pubblicazione dei pareri del Consiglio di Stato sulla riforma del sistema di valutazione, revisione e approvazione dei farmaci e dei dispositivi medici nel 2015, è diventato attivo anche il mercato dei capitali. Con un tasso di crescita annuo composto del 45%, le società cinesi di terapia cellulare hanno raccolto circa 2.4 miliardi di dollari di finanziamenti tra il 2018 e il 2021.
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Grazie a questo fiorente ecosistema, nel 2018 il numero di studi sulla terapia CAR-T in Cina ha superato quelli degli Stati Uniti. A giugno 2022, le aziende cinesi avevano condotto 342 studi clinici CAR-T. Le neoplasie del lignaggio B erano tra le manifestazioni più diffuse. Due CARRELLO i prodotti hanno applicazioni commerciali: Sìcarta nel giugno 2021 e Relma-cel nel settembre 2021, tra numerosi candidati farmacologici.
Secondo Frost & Sullivan, il mercato nazionale CAR-T dovrebbe aumentare da 0.2 miliardi di CNY nel 2021 a 8 miliardi di CNY nel 2025, e poi a 28.9 miliardi di CNY nel 2030, con un CAGR del 45% dal 2022 al 2030. Nonostante il fatto che il mercato CAR-T cinese sia ancora agli inizi, esiste una solida forza trainante.
Sebbene i due prodotti CAR-T approvati provengano dalle joint venture sino-americane Fosun Kite e JW Terapeutics, negli ultimi anni gli operatori nazionali hanno fatto passi avanti e raggiunto gli operatori globali. Legend Biotech, IASO Biotherapeutics e CARsgen Therapeutics hanno ottenuto l'approvazione della NDA per i loro prodotti BCMA CAR-T, affermandosi come leader nella terapia BCMA CAR-T. I prodotti CD19 CAR-T sono al centro dell'attenzione di Juventas Therapeutics, Gracell Biotechnologies, Hrain Biotechnology, ImunoPharm, Shanghai Cell Therapy Group e numerose aziende nazionali. Juventas Therapeutics è leader nel CD19 cinese Terapia CAR-T now that the NMPA has accepted its NDA for CNCT19. CARsgen Therapeutics is a global leader in solid tumours, and CT041 is the first CAR-T candidate for treating solid tumours to enter Phase II test clinici. Bioheng Biotech e BRL Biotech (cinese: ) creano nuovi mercati CAR-T allogenici.
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