Dic 2021: La terapia CAR T-Cell è attualmente approvata per alcune forme di leucemia, linfoma e mieloma multiplo. I ricercatori hanno ora sviluppato anche la corrispondente terapia con cellule T CAR GD2 per il trattamento del neuroblastoma, cioè dei tumori cerebrali infantili. Il cancro al polmone, il cancro allo stomaco, il cancro al fegato, il cancro al seno e altri tumori negli adulti hanno la più alta incidenza. Quando si parla di cancro nei bambini, molte persone credono istintivamente che sia identico al cancro degli adulti.
However, whether it is the cause of cancer or the type of cancer, there is a significant difference between childhood cancer and adult cancer. The most frequent childhood tumour is neuroblastoma, which is more common than lung cancer, gastric cancer, and other cancers. Neuroblastoma can account for half of all cancers in children under the age of five, greatly exceeding the proportion of various malignancies in adult cancers.
Tuttavia, il tasso di sopravvivenza a 5 anni per i pazienti con neuroblastoma non è ancora particolarmente elevato e quasi il 40-50% dei pazienti non è ancora in grado di ottenere una cura a lungo termine. Allo stesso modo, se il tumore ritorna, il bambino è ancora a rischio, in modo simile a quanto accade quando un tumore adulto ritorna.
È disponibile un nuovo trattamento?
Terapia cellulare CAR-T has opened up a whole new universe in the field of advanced relapse and refractory B-cell cancers in recent years, and it has also allowed people to witness how effective it can be.
As a result, researchers have created a GD2-CAR-T cell therapy for the treatment of neuroblastoma for the matching target of neuroblastoma. The findings of the clinical study were published in the most recent issue of “Science Translational Medicine.”
Questo studio ha incluso un totale di 12 bambini con neuroblastoma recidivante/refrattario. Nel complesso, il farmaco è stato ben tollerato e non sono stati osservati effetti fuori bersaglio. Nonostante non abbia raggiunto una risposta clinica oggettiva, i ricercatori hanno notato un reale beneficio terapeutico in alcuni individui.
La paziente 25/010 è una bambina di 8 anni con metastasi da neuroblastoma su larga scala, comprese metastasi ossee significative (recidiva dopo il trattamento di quarta linea). La condizione generale è migliorata notevolmente dopo 28 giorni di Terapia cellulare CAR-T, e il tessuto tumorale ha anche mostrato una necrosi tumorale diffusa.
La paziente 25/013 è una bambina di 10 anni che ha subito cinque trattamenti per neuroblastomi localizzati multipli ricorrenti. Prima della terapia erano presenti noduli tumorali nel collo, ma nessuna metastasi a distanza. Una risonanza magnetica ha mostrato che il tumore si era ridotto dopo il trattamento. Dopo una biopsia del tumore, si scoprì che il tumore presentava una necrosi significativa.
Il paziente 25/018 è un bambino di 10 anni che ha un neuroblastoma ricorrente che si è diffuso in tutto il corpo. Ha avuto tre sedute prima e dopo, ei suoi problemi sono stati alleviati grazie alle terapie.
Tuttavia, sebbene questo studio abbia dimostrato che il trattamento è efficace, dopo aver sperimentato il picco della terapia con cellule CAR-T, l’espansione a lungo termine delle cellule CAR-T non è visibile, rendendo inefficace l’effetto del trattamento. Alla fine ha provocato una recidiva del tumore, tuttavia, prima di ciò, questa terapia ha aiutato 013 e 018 a vivere circa 5 mesi in più.
Although this new CAR-T cell therapy cannot match the efficacy and durability of CD19-CAR-T cell therapy in haematological cancers, it demonstrates that CAR-T cell therapy can still be employed in the entity once a suitable target is identified. In the treatment of tumours, it has potent anti-tumor effects. To improve its therapeutic efficacy in solid malignancies, researchers will combine CAR-T activation with immune checkpoint drugs (PD-1 inhibitors).
La sicurezza di questo trattamento con cellule CAR-T tumorali solide è attualmente garantita. Il paziente ha avuto una CRS a seguito del farmaco, sebbene non si siano verificate reazioni neurotossiche importanti. I team medici che ricevono la terapia con cellule CAR-T potrebbero presto dover rispondere alla CRS come una cosa ovvia. La terapia con cellule CAR-T ha ancora molta strada da fare per sconfiggere i tumori solidi, ma un giorno ci riuscirà.
