Dic 2020: I ricercatori dell'MD Anderson Cancer Center dell'Università del Texas hanno scoperto che axi-cel, una terapia autologa con cellule T CAR anti-CD19, è una terapia di prima linea sicura ed efficace per i pazienti affetti da linfoma a grandi cellule B ad alto rischio (LBCL), un gruppo che ha un disperato bisogno di trattamenti nuovi ed efficaci.
Questi risultati sono stati presentati all'incontro annuale virtuale 2020 dell'American Society of Hematology.
Traditionally, around half of patients with high-risk LBCL, a subgroup of the disease in which patients have double- or triple-hit linfoma or additional clinical risk factors identified by the International Prognostic Index (IPI), have not achieved long-term disease remission with standard treatment approaches such as chemoimmunotherapy.
This trial represents a step toward making Terapia con cellule T CAR a first-line treatment option for patients with aggressive B-cell lymphoma,” said Sattva S. Neelapu, M.D., professor of Lymphoma and Myeloma. “At the moment, patients with newly diagnosed aggressive B-cell lymphoma get chemotherapy for about six months. Terapia con cellule T CAR, if successful, may make it a one-time infusion with treatment completed in one month.
Sulla base della ricerca chiave ZUMA-1, Axi-cel è attualmente autorizzato per il trattamento di persone con LBCL recidivante o refrattaria che hanno già avuto due o più linee di trattamenti sistemici. Lo studio ZUMA-12 è uno studio di fase 2 in aperto, a braccio singolo e multicentrico che si basa sui risultati dello studio ZUMA-1 per valutare l'uso di axi-cel come terapia di prima linea per i pazienti con LBCL ad alto rischio .
Secondo lo studio ad interim ZUMA-12, l'85% dei pazienti trattati con axi-cel ha avuto una risposta globale e il 74% ha avuto una risposta completa. Dopo un follow-up mediano di 9.3 mesi, il 70% dei pazienti reclutati ha mostrato una risposta continua al cutoff dei dati.
White blood cell count reduction, encephalopathy, anaemia, and sindrome da rilascio di citochine were the most common side effects linked with axi-cel treatment. By the time the data was analysed, all adverse events had been resolved.
Furthermore, when compared to when the immunotherapy products were generated from patients who had already received several lines of chemotherapy, the peak level of CAR T cells present in the blood, as well as the median CAR T cell expansion, were higher in this trial of first-line Terapia con cellule T CAR.
"Questa forma fisica delle cellule T potrebbe essere collegata a una maggiore efficacia terapeutica, con conseguenti migliori risultati per i pazienti", ha aggiunto Neelapu.
A seguito degli eccellenti risultati intermedi di ZUMA-12, i ricercatori hanno in programma di continuare a seguire i pazienti per garantire che le loro reazioni al farmaco siano durature.
“A randomised clinical trial would be required to definitely demonstrate that CAR T cell therapy is superior to existing standard of care with chemoimmunotherapy in these high-risk patients if the responses are persistent after prolonged follow-up,” Neelapu said. It also begs the question of whether CAR T cell treatment should be tested in intermediate-risk patients with big cellula B linfoma.
