2021 Ágúst: Eftir að hafa mistekist að minnsta kosti tvær fyrri línur af almennri meðferð, samþykkti Matvæla- og lyfjaeftirlitið belumosudil (Rezurock, Kadmon Pharmaceuticals, LLC), kínasa hemill, fyrir fullorðna og börn 12 ára og eldri með langvinnan ígræðslu-á móti-hýsilsjúkdómi (krónískan GVHD).
KD025-213 (NCT03640481), slembiröðuð, opin fjölsetra skammtatilraun þar sem 65 sjúklingar með langvarandi GVHD voru meðhöndlaðir með belumosudil 200 mg gefið til inntöku einu sinni á dag, var notuð til að meta verkun.
The overall response rate (ORR) through Cycle 7 Day 1 was the primary efficacy end measure, with overall response defined as a full response (CR) or partial response (PR) according to the 2014 NIH Consensus Development Project on Clinical Trials in Chronic Graft-versus-Host Disease guidelines. The ORR was 75% (95 percent CI: 63, 85); 6% of patients had a complete response, and 69 percent had a partial response. The average time it took to get a first answer was 1.8 months (95 percent CI: 1.0, 1.9). The median duration of response for chronic GVHD was 1.9 months, measured from first response through progression, death, or new systemic treatments (95 percent CI: 1.2, 2.9). No mortality or new systemic medication initiation occurred in 62 percent (95 percent CI: 46, 74) of patients who achieved response for at least 12 months after response.
Sýkingar, þróttleysi, ógleði, niðurgangur, mæði, hósti, bjúgur, blæðingar, kviðverkir, stoðkerfisverkir, höfuðverkur, minnkað fosfat, gamma glútamýl transferasi hækkaði, eitilfrumum fækkað og háþrýstingur voru algengustu aukaverkanirnar (20%), þ.mt rannsóknarstofur. frávik.
Belumosudil á að taka einu sinni á dag, með mat, í 200 mg skammti.