2022 Janúar: Fyrir fullorðna sjúklinga með staðbundið langt gengið óskurðtækt eða með meinvörpum illkynja þekjufrumuæxli í æðakerfi hefur Matvæla- og lyfjaeftirlitið leyfi sirolimus próteinbundin agnir fyrir stungulyfsdreifu (albúmínbundin) (Fyarro, Aadi Bioscience, Inc.) (PEComa).
Verkun var prófuð hjá 31 sjúklingi með staðbundið langt gengið óskurðtækt eða með meinvörpum illkynja PEComa í AMPECT (NCT02494570), fjölsetra, einarma klínískri rannsókn. Á 1. og 8. degi hverrar 21 dags lotu fengu sjúklingar 100 mg/m2 sirolimus próteinbundnar agnir þar til sjúkdómurinn versnaði eða óþolandi eiturverkanir.
Heildarsvörunarhlutfall (ORR) og lengd svörunar (DOR) voru helstu mælikvarðar á verkun, eins og ákvarðað var með blindri óháðri miðlægri endurskoðun með RECIST v.1.1. ORR var 39 prósent (95 prósent CI: 22 prósent, 58 prósent), þar sem tveir sjúklingar svöruðu algjörlega. Miðgildi DOR var ekki uppfyllt (95 prósent CI: 6.5 mánuðir, ekki áætlað). 67 prósent svarenda voru með svörun sem stóð í meira en 12 mánuði og 58 prósent svöruðu í meira en 24 mánuði.
Munnbólga, þreyta, útbrot, sýking, ógleði, bjúgur, niðurgangur, óþægindi í stoðkerfi, minnkuð þyngd, minnkuð matarlyst, hósti, uppköst og dysgeusi voru algengustu aukaverkanirnar (30 prósent). Fækkun eitilfrumna, aukinn glúkósa, minnkað kalíum, minnkað fosfat, lækkað blóðrauða og hækkaður lípasa voru algengustu frávikin á rannsóknarstofu af gráðu 3 til 4 (6%).
Þar til sjúkdómurinn versnar eða óþolandi eiturverkanir er ráðlagður skammtur 100 mg/m2 gefið sem innrennsli í bláæð á 30 mínútum á dögum 1 og 8 í hverri 21 dags lotu.
Click this link for full prescribing information for Fyarro.
