Matvæla- og lyfjaeftirlitið heimilaði repotrectinib (Augtyro, Bristol-Myers Squibb Company) fyrir staðbundið langt gengið eða meinvörpað ROS1-jákvætt, ekki-smáfrumukrabbamein (NSCLC) þann 15. nóvember 2023.
Þetta FDA samþykki er það fyrsta sem tekur til sjúklinga með ROS1-jákvætt NSCLC sem áður hafa verið meðhöndlaðir með ROS1 týrósínkínasahemli (TKI), sem og einstaklinga sem ekki hafa fengið TKI meðferð áður.
Samþykkið var veitt í kjölfar TRIDENT-1 klínískrar rannsóknarinnar (NCT03093116), alþjóðlegrar rannsóknar sem inniheldur margar stöðvar, með eins arma, opna hönnun og ýmsa sjúklingahópa með ROS1 jákvætt, staðbundið framfarið eða NSCLC með meinvörpum. Virknin var metin hjá 71 sjúklingi sem ekki hafði áður fengið ROS1 TKI og höfðu gengist undir að hámarki 1 fyrri línu af platínu-bundinni krabbameinslyfjameðferð og/eða ónæmismeðferð, og hjá 56 sjúklingum sem höfðu fengið 1 fyrri ROS1 TKI án fyrri krabbameinslyfja- eða ónæmismeðferðar sem byggir á platínu.
Helstu mælikvarðar á verkun voru heildarsvörunarhlutfall (ORR) og lengd svörunar (DOR) byggt á RECIST v1.1 sem metið var með hlutlausri miðlægri endurskoðun. Staðfest hlutlæg svörun (ORR) var 79% (95% CI: 68, 88) í hópi sjúklinga sem höfðu ekki fengið meðferð með ROS1 TKI áður og 38% (95% CI: 25, 52) hjá sjúklingum sem hafði áður fengið meðferð með ROS1 hemli. Miðgildi lengdar svörunar var 34.1 mánuður (95% CI: 25.6, ekki metanlegt) og 14.8 mánuðir (95% CI: 7.6, ekki metanlegt) í hópunum tveimur, í sömu röð. Athuganir voru gerðar á heilaskemmdum hjá sjúklingum með mælanleg meinvörp í miðtaugakerfi, svo og hjá einstaklingum með ónæmisstökkbreytingar eftir meðferð með týrósínkínasahemlum.
Algengustu aukaverkanirnar, sem komu fram í meira en 20% tilvika, voru sundl, truflanir, úttaugakvilli, hægðatregða, mæði, hreyfihömlun, þreyta, vitsmunaleg vandamál og vöðvaslappleiki.
Ráðlagður skammtur af repotrectinibi er 160 mg til inntöku einu sinni á dag, með eða án máltíðar, í 14 daga. Síðan á að auka skammtinn í 160 mg, tekinn tvisvar á dag þar til sjúkdómurinn versnar eða óþolandi eiturverkanir.
Krabbamein
Lutetium Lu 177 dotatate er samþykkt af USFDA fyrir börn 12 ára og eldri með GEP-NETS
Lutetium Lu 177 dotatate, byltingarkennd meðferð, hefur nýlega hlotið samþykki frá Matvæla- og lyfjaeftirliti Bandaríkjanna (FDA) fyrir barnasjúklinga, sem markar mikilvægan áfanga í krabbameinslækningum barna. Þetta samþykki táknar vonarljós fyrir börn sem berjast við taugainnkirtlaæxli (NET), sjaldgæf en krefjandi tegund krabbameins sem oft reynist ónæm fyrir hefðbundnum meðferðum.
Alysha Mendossa
Kann 11, 2024
