May 2023: Omidubicel-onlv (Omisirge, Gamida Cell Ltd.) var samþykkt af Matvæla- og lyfjaeftirlitinu til notkunar hjá fullorðnum og börnum (12 ára og eldri) með illkynja blóðsjúkdóma sem eiga að gangast undir ígræðslu í naflastreng eftir mergþynningu. til þess að flýta fyrir endurheimt daufkyrninga og minnka líkur á sýkingu.
Í rannsókn P0501 (NCT02730299), opinni, fjölsetra, slembiraðaðri rannsókn á omidubicel-onlv ígræðslu eða ómeðhöndlaða naflastrengsígræðslu (UCB) einingarígræðslu eftir mergþynnandi ástand hjá sjúklingum með illkynja blóðsjúkdóma, var árangur og öryggi meðferðanna metin. Alls var 125 einstaklingum úthlutað af handahófi, þar sem 62 fengu omidubicel-onlv og 63 fengu UCB. 52 sjúklingar fóru í omidubicel-onlv ígræðslu, með miðgildi skammts upp á 9.0 X 106 frumur/kg (á bilinu 2.1 - 47.6 X 106 frumur/kg) af CD34+ frumum. Í UCB hópnum voru 56 sjúklingar með ígrædda eina eða tvær einingar (66% fengu tvær einingar). Miðgildi CD34+ frumuskammts hjá þeim 42 sjúklingum sem fengu skráða frumuskammta eftir þíðingu var 0.2 X 106 frumur/kg (á bilinu 0.0 – 0.8 X 106 frumur/kg). Það voru notaðar aðrar aðferðir við skilyrðingu, eins og þær sem byggðust á krabbameinslyfjameðferð eða geislun á líkamanum.
Tími til að endurheimta daufkyrninga eftir ígræðslu og tíðni blóð- og mergígræðslu í klínískum rannsóknum (BMT CTN) 2/3 gráðu bakteríusýkingar eða 3. stigs sveppasýkingar til og með 100. dag eftir ígræðslu voru aðal mælikvarðar á verkun. Miðgildi tíma til að endurheimta daufkyrninga var 12 dagar (95% CI: 10-15 dagar) fyrir þá sem fengu omidubicel-onlv og 22 dagar (95% CI: 19-25 dagar) fyrir þá sem fengu UCB. Í omidubicel-onlv hópnum fengu 87% sjúklinga og 83% þeirra sem fengu UCB endurheimt daufkyrninga. Fram til 100. dag eftir ígræðslu var tíðni BMT CTN gráðu 2/3 bakteríusýkinga eða 3. stigs sveppasýkingar 39% og 60%, í sömu röð, í hópunum tveimur.
Ávísunarefnið inniheldur viðvörun í kassa fyrir banvænum eða lífshættulegum innrennslisviðbrögðum, graft versus host disease (GvHD), engraftment syndrome og graft bilun, svipað og viðurkenndur UCB lyf. Omidubicel-onlv var gefið 117 einstaklingum fyrir hvaða sjúkdóm sem er; af þeim fundu 47% fyrir innrennslisviðbrögðum, 58% upplifðu bráða GVHD, 35% upplifðu langvarandi GVHD og 3% fengu ígræðslubilun.
Algengustu aukaverkanir af gráðu 3-5 í rannsókn P0501 sjúklingum með illkynja blóðsjúkdóma voru verkir (33%), slímhúðarbólga (31%), háþrýstingur (25%) og eiturverkanir í meltingarvegi (19%).
Ráðlagður skammtur af omidubicel-onlv er tvö innrennsli í röð sem samanstanda af eftirfarandi:
- ræktað brot: að lágmarki 8.0 × 108 heildar lífvænlegar frumur með að lágmarki 8.7 prósent CD34+ frumum og að lágmarki 9.2 × 107 alls CD34+ frumur, þar á eftir
- óræktað brot: að lágmarki 4.0 × 108 heildar lífvænlegar frumur með að lágmarki 2.4 × 107 CD3+ frumur.
Allar upplýsingar um ávísun fyrir Omisirge verða aðgengilegar hér.
