Nóvember 2023: Matvæla- og lyfjaeftirlitið (FDA) samþykkti Ivosidenib (Tibsovo, Servier Pharmaceuticals LLC) í nóvember 2023 til meðhöndlunar á fullorðnum sjúklingum með endurtekið eða óþolandi mergheilkenni (MDS) sem hafa næma stökkbreytingu ísósítrat dehýdrógenasa-1 (IDH1) skv. FDA-samþykkt próf.
FDA samþykkti einnig Abbott RealTime IDH1 prófið sem fylgisgreiningartæki til að velja sjúklinga til að fá ivosidenib.
Samþykki var byggt á AG120-C-001 (NCT02074839), einarma, opinni, fjölsetra rannsókn með 18 fullorðnum sjúklingum sem höfðu fengið bakslag eða óþolandi MDS og IDH1 stökkbreytingu. IDH1 stökkbreytingar voru auðkenndar með notkun staðbundinna eða miðlægra greiningarprófa í útlægum blóði eða beinmerg, og síðan staðfestar með afturskyggnri greiningu með Abbott RealTime IDH1 prófun.
Inosidenib til inntöku var gefið með 500 mg upphafsskammti á dag samfellt í 28 daga, eða þar til blóðmyndandi stofnfrumuígræðsla, versnun sjúkdóms eða óviðunandi eiturverkanir komu fram. Meðallengd meðferðar var 9.3 mánuðir. Eftir að hafa fengið ivosidenib var stofnfrumuígræðsla framkvæmd á einum sjúklingi.
Hraði þess að fara frá því að þurfa blóðgjöf yfir í að þurfa ekki á þeim að halda, hlutfall algjörrar sjúkdómsmeðferðar (CR) eða hluta sjúkdómshlés (PR) (2006 svar Alþjóðavinnuhópsins fyrir MDS), og lengd CR+PR voru notuð til að dæma hversu vel meðferðin virkaði. Hvert svar sem var fylgst með myndaði CR. 389.9% var CR hlutfall (95% CI: 17.3, 64.3%). Miðgildi tíma til CR var 1.9 mánuðir, á bilinu 1.0 til 5.6 mánuðir. Hins vegar var ekki hægt að áætla miðgildi lengdar CR, sem spannar frá 1.9 til 80.8+ mánuði. Af þeim níu sjúklingum sem voru upphaflega háðir rauðum blóðkornum (RBC) og blóðflögugjöf, náðu sex (67%) sjálfstæði frá rauðum blóðkornum og blóðflögugjöfum innan hvers 56 daga tímabils eftir upphafsgildi. Sjö af níu sjúklingum sem voru blóðgjafalausir í upphafi, þ.mt blóðflögur og rauð blóðkorn, héldust án blóðgjafa í hvaða 56 daga tímabil sem er eftir upphafstímabilið (78 prósent).
Sambærilegt við algengustu aukaverkanirnar sem komu fram við einlyfjameðferð með ivosidenib við AML, voru þetta algengustu aukaverkanirnar. Til viðbótar við meltingarvegi (hægðatregða, ógleði, liðverkir, svefnhöfgi, hósti og vöðvaverkir), eru þessi einkenni einnig útbrot og liðverkir. QTc getur einnig verið framlengt af Tibsovo.
Viðvörun í kassa er innifalin í ávísunarupplýsingunum til að vara sjúklinga og heilbrigðisstarfsfólk við hugsanlega banvæna hættu á aðgreiningarheilkenni.
Skoðaðu allar ávísunarupplýsingar fyrir Tibsovo.
