2023 Janúar: Lyfið nadofaragene firadenovec-vncg (Adstiladrin, Ferring Pharmaceuticals) hefur verið samþykkt af Matvæla- og lyfjaeftirlitinu fyrir fullorðna sjúklinga með áhættusöm, ósvörunandi ífarandi þvagblöðrukrabbamein (NMIBC) sem er ekki með krabbamein á staðnum (CIS) með eða án papillary æxlis.
Í rannsókn CS-003 (NCT02773849), fjölsetra, einarma rannsókn sem náði til 157 sjúklinga með há-áhættu NMIBC og 98 þeirra voru með CIS sem hægt var að skoða með tilliti til svörunar, var virkni metin. Einu sinni á þriggja mánaða fresti í allt að 12 mánuði, óþolandi eiturverkanir eða endurteknar hágæða NMIBC, fengu sjúklingar nadofaragene firadenovec-vncg 75 ml íreiðslu í blöðruhálskirtli (3 x 1011 veiruagnir/ml [vp/ml]). Sjúklingum var leyft að halda áfram að fá nadofaragene firadenovec-vncg á þriggja mánaða fresti svo framarlega sem ekki var um hástigs endurkomu að ræða.
Heildarsvörun (CR) hvenær sem er og endingartími svars voru helstu mælikvarðar á virkni útkomu (DoR). Til þess að teljast CR þurfti neikvæða blöðruspeglun ásamt viðeigandi TURBT, vefjasýni og frumugreiningu í þvagi. Fimm mismunandi vefjasýni úr þvagblöðru voru tekin af handahófi úr sjúklingum sem voru enn í CR eftir eitt ár. Miðgildi DoR var 9.7 mánuðir (bil: 3, 52+), CR hlutfall var 51% (95% CI: 41%, 61%) og 46% sjúklinga sem svöruðu voru í CR í að minnsta kosti eitt ár.
Aukinn blóðsykurshækkun, útferð á innrennslisstað, hækkuð þríglýseríð, þreyta, krampi í þvagblöðru, brýnt þvaglát, aukið kreatínín, blóðmigu, minnkað fosfat, kuldahrollur, þvaglát og hiti voru algengustu aukaverkanirnar (tíðni 10%) (ásamt óeðlilegum prófunum). >15%).
Notaðu þvaglegg til að gefa 75 ml af nadofaragene firadenovec-vncg í þvagblöðruna einu sinni á þriggja mánaða fresti í styrkleikanum 3 x 1011 vp/ml. Ráðlagt er að taka andkólínvirkt lyf sem forlyf fyrir hverja dreypingu.
