Hinn 14. janúar 2019 var cabozantinib (CABOMETYX, Exelixis, Inc.) samþykkt af Matvæla-og lyfjaeftirlit fyrir sjúklinga með lifrarfrumukrabbamein (HCC) sem áður hafa verið meðhöndlaðir með sorafenib.
Samþykki var byggt á slembiraðaðri (2: 1) CELESTIAL (NCT01908426), tvíblindri, lyfleysustýrðri, fjölsetra rannsókn á HCC sjúklingum sem höfðu áður fengið sorafenib og höfðu lifrarskaða í Child Pugh flokki A. Sjúklingum var slembiraðað til að fá annað hvort cabozantinib 60 mg einu sinni á dag til inntöku (n = 470) eða lyfleysu (n = 237) áður en sjúkdómur versnar eða óviðeigandi eituráhrif.
Aðal mælikvarði á verkun var heildarlifun (OS); viðbótar niðurstöður mælingar voru framvindulaus lifun (PFS) og heildarsvörunarhlutfall (ORR), eins og metið var af rannsakendum samkvæmt RECIST 1.1. Miðgildi OS var 10.2 mánuðir (95% CI: 9.1,12.0) fyrir sjúklinga sem fengu cabozantinib og 8 mánuðir (95% CI: 6.8, 9.4) fyrir þá sem fengu lyfleysu (HR 0.76; 95% CI: 0.63, 0.92; p=0.0049) . Miðgildi PFS var 5.2 mánuðir (4.0, 5.5) og 1.9 mánuðir (1.9, 1.9), í cabozantinib og lyfleysu hópnum, í sömu röð (HR 0.44; 95% CI: 0.36, 0.52; p<0.001). ORR var 4% (95% CI: 2.3, 6.0) í cabozantinib hópnum og 0.4% (95% CI: 0.0, 2.3) í lyfleysuhópnum.
Niðurgangur, þreyta, minnkuð matarlyst, rauðkornavökvun í lófa-plantar, ógleði, háþrýstingur og uppköst eru algengustu aukaverkanirnar hjá um 25 prósent sjúklinga sem fengu cabozantinib í klínískum rannsóknum til að lágmarka tíðni.
Ráðlagður skammtur af cabozantinib er 60 mg til inntöku, að minnsta kosti 1 klukkustund fyrir eða 2 klukkustundir eftir máltíð, einu sinni á dag.
FDA veitt þessari umsókn munaðarlaus lyfjatilnefningu. Heilbrigðisstarfsmenn ættu að tilkynna allar alvarlegar aukaverkanir sem grunur leikur á að tengist notkun lyfja og tækja til FDA MedWatch skýrslukerfi eða með því að hringja í 1-800-FDA-1088.
