Ágúst 2021: Belzutifan (Welireg, Merck), hemill sem veldur súrefnisskorti, hefur verið samþykkt af Matvæla- og lyfjaeftirlitinu fyrir fullorðna sjúklinga með von Hippel-Lindau sjúkdóm sem þurfa meðferð við tengdum nýrnafrumukrabbameini (RCC), hemangíóblastomma í miðtaugakerfi (CNS) eða taugainnkirtlaæxlum í brisi. (pNET) en þurfa ekki tafarlausa skurðaðgerð.
Belzutifan var rannsakað hjá 61 sjúklingum með VHL-tengda RCC (VHL-RCC) sem greindir voru á grundvelli VHL kímlínubreytingar og að minnsta kosti einu greinanlegu föstu æxli sem var bundið við nýrun í rannsókninni 004 (NCT03401788), opinni klínískri rannsókn. Sjúklingar með önnur VHL-tengd illkynja sjúkdóm, svo sem hemangioblastomas í miðtaugakerfi og pNET, voru skráðir. Belzutifan 120 mg var gefið sjúklingum einu sinni á dag þar til sjúkdómur versnar eða óþolandi eiturverkun.
Heildarsvörunartíðni (ORR) var aðal endapunktur verkunar, eins og hann er skilgreindur með geislamati og metinn af óháðri endurskoðunarnefnd með RECIST v1.1. Lengd svörunar (DoR) og tími til svars voru tvö önnur markmið um verkun (TTR). Hjá einstaklingum með VHL-tengda RCC fannst ORR 49% (95 prósent CI: 36, 62). Fylgst var með öllum sjúklingum með VHL-RCC sem fengu svörun í að minnsta kosti 18 mánuði eftir að meðferð hófst. Miðgildi DoR var ekki uppfyllt; 56% aðspurðra voru með stuðningstímabil innan við 12 mánuði og að meðaltali TTR í 8 mánuði. 24 sjúklingar með mælanlegt hemangioblastoma í miðtaugakerfi höfðu ORR 63 prósent og 12 sjúklingar með mælanlegt pNET voru með ORR 83 prósent hjá sjúklingum með önnur VHL-tengd illkynja sjúkdóm sem ekki tengdust RCC. Miðað við hemangioblastomas í miðtaugakerfi og pNET var miðgildi DoR ekki uppfyllt, með svörunartíma sem var styttri en 12 mánuðir hjá 73 prósentum og 50 prósent sjúklinga.
Reduced haemoglobin, anaemia, fatigue, increased creatinine, headache, dizziness, elevated hyperglycemia, and nausea were the most prevalent adverse effects, including laboratory abnormalities, reported in almost 20% of patients who took belzutifan. Belzutifan usage can cause severe anaemia and hypoxia. Anemia was seen in 90% of participants in Study 004, with 7% having Grade 3 anaemia. Patients should be transfused as needed by their doctors. In individuals on belzutifan, the use of erythropoiesis stimulating drugs to treat anaemia is not suggested. Hypoxia occurred in 1.6 percent of patients in Study 004. Belzutifan can make some hormonal contraceptives ineffective, and it can harm an embryo or foetus if taken during pregnancy.
Taka á Belzutifan einu sinni á dag, með eða án matar, í 120 mg skammti.
Tilvísun: https://www.fda.gov/
Athugaðu upplýsingar hér.
