Uprava za hranu i lijekove odobrila je nirogacestat (OGSIVEO, SpringWorks Therapeutics, Inc.) 27. studenog 2023. za odrasle pacijente s uznapredovalim dezmoidnim tumorima kojima je potrebno sustavno liječenje. Ovo je početna odobrena terapija za desmoidne tumore.
Studija pod nazivom DeFi (NCT03785964) ispitala je koliko dobro funkcionira. Bio je to međunarodni, multicentrični, randomizirani (1:1), dvostruko slijepi, placebom kontrolirani eksperiment sa 142 pacijenta koji su imali desmoidne tumore koji su se pogoršavali i nisu se mogli liječiti kirurškim zahvatom. Pacijenti su bili kvalificirani ako je desmoidni tumor uznapredovao unutar 12 mjeseci nakon probira. Sudionici su nasumično raspoređeni da uzimaju 150 mg nirogacestata ili placebo oralno dva puta dnevno do progresije bolesti ili nepodnošljive toksičnosti.
Preživljenje bez progresije bolesti (PFS) izračunato pomoću RECIST v1.1 slijepim neovisnim središnjim pregledom ili kliničko napredovanje koje je procijenio istraživač i pregledalo neovisno bio je glavni način mjerenja koliko je dobro liječenje djelovalo. Medijan preživljenja bez progresije bolesti (PFS) nije određen u skupini koja je primala nirogacestat (95% CI: nije određeno) i bilo je 15.1 mjesec (95% CI: 8.4, nije određeno) u placebo skupini. Omjer rizika (HR) bio je 0.29 (95% CI: 0.15, 0.55) s p-vrijednošću manjom od 0.001. Početno ispitivanje preživljenja bez progresije bolesti (PFS) korištenjem isključivo radiografske progresije otkrilo je omjer rizika od 0.31 (95% CI: 0.16, 0.62).
Objektivna stopa reakcije (ORR) bila je dodatna mjera učinkovitosti. Objektivna stopa odgovora (ORR) bila je 41% (95% CI: 29.8, 53.8) za sudionike u skupini koja je primala nirogacestat i 8% (95% CI: 3.1, 17.3) za one u placebo skupini (p-vrijednost=<0.001 ). Poboljšanje najjače boli koju su prijavili pacijenti od početka studije, koja je davala prednost skupini s nirogacestatom, dodatno je potvrdilo rezultate učinkovitosti.
Prevladavajući štetni učinci uključivali su proljev, toksičnost jajnika, osip, mučninu, iscrpljenost, stomatitis, glavobolju, nelagodu u želucu, kašalj, alopeciju, infekciju gornjih dišnih putova i dispneju.
Predložena doza nirogacestata je 150 mg uzimana oralno dva puta dnevno, s hranom ili bez nje, dok bolest ne napreduje ili dok ne dođe do neprihvatljive toksičnosti. Svaka doza od 150 mg sastoji se od tri tablete od 50 mg.
Rak
Lutecij Lu 177 dotatat odobrila je USFDA za pedijatrijske pacijente od 12 godina i starije s GEP-NETS-om
Lutetium Lu 177 dotatate, revolucionarni tretman, nedavno je dobio odobrenje američke Uprave za hranu i lijekove (FDA) za pedijatrijske pacijente, označavajući značajnu prekretnicu u pedijatrijskoj onkologiji. Ovo odobrenje predstavlja svjetionik nade za djecu koja se bore s neuroendokrinim tumorima (NET), rijetkim, ali izazovnim oblikom raka koji se često pokaže otpornim na konvencionalne terapije.
Alysha Mendossa
Neka 11, 2024
