Uprava za hranu i lijekove izdala je ubrzano odobrenje za pirtobrutinib (Jaypirca, Eli Lilly and Company) 1. prosinca 2023. za odrasle s kroničnom limfocitnom leukemijom ili malim limfocitnim limfomom (CLL/SLL) koji su bili podvrgnuti najmanje dvije prethodne linije terapije, uključujući inhibitor BTK i inhibitor BCL-2.
Studija je promatrala koliko dobro djeluje u BRUIN-u (NCT03740529), svjetskom, otvorenom, jednom kraku, multikohortnom ispitivanju sa 108 ljudi koji su imali KLL ili SLL i već su bili na najmanje dva druga tretmana, uključujući inhibitor BTK i inhibitor BCL-2. Pacijenti su bili podvrgnuti medijanu od 5 prethodnih linija terapije, s rasponom od 2 do 11. Sedamdeset i sedam posto pacijenata prestalo je koristiti prethodni inhibitor BTK zbog refraktorne bolesti ili pogoršanja bolesti. Lijek Pirtobrutinib davan je oralno u dozi od 200 mg jednom dnevno i održavan je do progresije bolesti ili pojave neprihvatljive toksičnosti.
Primarni pokazatelji učinkovitosti bili su ukupna stopa odgovora (ORR) i trajanje odgovora (DOR), koje je procijenilo neovisno povjerenstvo za reviziju na temelju kriterija iwCLL-a iz 2018. godine. Stopa objektivnog odgovora (ORR) bila je 72% s 95% intervalom pouzdanosti (CI) od 63% do 80%, a medijan trajanja odgovora (DOR) bio je 12.2 mjeseca s 95% CI od 9.3 do 14.7. Svi odgovori su bili nepotpuni.
Najčešće nuspojave (≥ 20%), ne uključujući pojmove povezane s laboratorijskim pregledom, bile su umor, modrice, kašalj, mišićno-koštana nelagoda, COVID-19, proljev, upala pluća, bol u želucu, dispneja, krvarenje, edem, mučnina, pireksija i glavobolja. Laboratorijske abnormalnosti stupnja 3 ili 4 koje pogađaju više od 10% pacijenata uključivale su smanjeni broj neutrofila, anemiju i smanjeni broj trombocita. 32% pacijenata imalo je teške infekcije, a smrtonosne infekcije prijavljene su u 10% slučajeva. Materijal za propisivanje uključuje upozorenja i savjete za infekcije, krvarenje, citopenije, srčane aritmije i naknadne primarne karcinome.
Predložena doza pirtobrutiniba je 200 mg oralno jednom dnevno do progresije bolesti ili nepodnošljivih učinaka.
Rak
Lutecij Lu 177 dotatat odobrila je USFDA za pedijatrijske pacijente od 12 godina i starije s GEP-NETS-om
Lutetium Lu 177 dotatate, revolucionarni tretman, nedavno je dobio odobrenje američke Uprave za hranu i lijekove (FDA) za pedijatrijske pacijente, označavajući značajnu prekretnicu u pedijatrijskoj onkologiji. Ovo odobrenje predstavlja svjetionik nade za djecu koja se bore s neuroendokrinim tumorima (NET), rijetkim, ali izazovnim oblikom raka koji se često pokaže otpornim na konvencionalne terapije.
Alysha Mendossa
Neka 11, 2024
