2022. rujna: Ibrutinib (Imbruvica, Pharmacyclics LLC) odobrila je Uprava za hranu i lijekove za upotrebu u pedijatrijskih pacijenata s kroničnom reakcijom presatka protiv domaćina (cGVHD) koji su mlađi od 1 godine i kod kojih jedna ili više linija sistemske terapije nisu uspjele. Oralna otopina, pilule i kapsule primjeri su formulacija.
Učinkovitost ibrutiniba procijenjena je u iMAGINE (NCT03790332), otvorenom, višecentričnom ispitivanju s jednom skupinom za djecu i mlade odrasle osobe s umjerenim ili teškim cGVHD-om. Sudionici su bili u dobi od 1 godine do manje od 22 godine. 47 pacijenata je trebalo dodatno liječenje nakon što jedna ili više linija sistemskih lijekova nije uspjelo te su uključeni u ispitivanje. Ako je genitourinarna zahvaćenost jednog organa bila jedini znak cGVHD-a, pacijenti su bili isključeni.
Prosječna dob bolesnika bila je 13 godina (raspon od 1 do 19). Slijede neke od demografskih podataka 47 pacijenata: 70% populacije su muškarci, 36% su bijelci, 9% su crnci ili Afroamerikanci, a 55% je neprijavljeno.
Ukupna stopa odgovora (ORR) do 25. tjedna služila je kao primarni pokazatelj ishoda učinkovitosti. Prema 2014 NIH Consensus Development Project Response Criteria, ORR uključuje potpune ili djelomične odgovore. Do 25. tjedna ORR je dosegao 60% (95% CI: 44, 74). Prosječno vrijeme potrebno za odgovor bilo je 5.3 mjeseca (95% CI: 2.8, 8.8). Medijan trajanja za cGVHD bio je 14.8 mjeseci (95% CI: 4.6, nije moguće procijeniti) od prvog odgovora do smrti ili novih sistemskih tretmana.
Anemia, musculoskeletal pain, pyrexia, diarrhoea, pneumonia, abdominal pain, stomatitis, thrombocytopenia, and headache were the most frequent adverse events (20%), as were pyrexia, diarrhoea, pneumonia, abdominal pain, and stomatitis.
Preporučena doza lijeka IMBRUVICA je 420 mg oralno jednom dnevno za bolesnike u dobi od 12 godina i starije s cGVHD-om i 240 mg/m2 oralno jednom dnevno (do doze od 420 mg) za bolesnike u dobi od 1 do manje od 12 godina s cGVHD-om , do progresije cGVHD-a, recidiva podležeće maligne bolesti ili neprihvatljive toksičnosti.
Pogledajte sve podatke o propisivanju lijeka Imbruvica.
