2022 studeni: Pemigatinib (Pemazyre, Incyte Corporation) je dobio dozvolu za upotrebu od strane Uprave za hranu i lijekove za ljude s relapsom ili refraktornim mijeloidnim/limfoidnim neoplazmama (MLN) koji imaju promijenjen receptor faktora rasta fibroblasta 1 (FGFR1).
FIGHT-203 (NCT03011372), a multicenter open-label, single-arm trial with 28 patients who had relapsed or refractory MLNs with FGFR1 rearrangement, evaluated effectiveness. Patients who met the criteria for eligibility were either ineligible for or had relapsed following allogeneic hematopoietic stem cell transplantation (allo-HSCT) or a disease-modifying treatment (e.g., chemotherapy). Pemigatinib was given until the disease progressed, the toxicity became intolerable, or the patients could receive allo-HSCT.
Odabrane demografske i osnovne karakteristike uključivale su sljedeće: 64% žene; 68% bijelo; 3.6% crnaca ili Afroamerikanaca; 11% Azijati; 3.6% američki Indijanci/urođenici s Aljaske; i 88% ECOG status izvedbe 0 ili 1. Medijan dobi bio je 65 godina (raspon od 39 do 78); 3.6% crnaca ili Afroamerikanaca; 68% bijelo; i 68% bijele boje.
Učinkovitost je određena na temelju stopa potpunog odgovora (CR) koje su zadovoljile kriterije odgovora specifične za vrstu morfološke bolesti. 14 od 18 bolesnika s ekstramedularnom bolešću (EMD) i kroničnom fazom u koštanoj srži (78%; 95% CI: 52, 94) postiglo je potpunu remisiju (CR). Prosječan broj dana do CR bio je 104. (raspon od 44 do 435). Srednje vrijeme (od 1+ do 988+ dana) nije postignuto. Dva od četiri pacijenta koji su imali blastnu fazu u srži sa ili bez EMD (trajanje: 1+ i 94 dana) bili su u remisiji. Jedan od tri pacijenta koji su imali samo EMD doživio je CR (koji je trajao 64+ dana). Stopa punog citogenetskog odgovora za svih 28 pacijenata - uključujući 3 bez morfološke bolesti - bila je 79% (22/28; 95% CI: 59, 92).
Hiperfosfatemija, toksičnost noktiju, alopecija, stomatitis, proljev, suho oko, umor, osip, anemija, zatvor, suha usta, epistaksa, serozno odvajanje mrežnice, bol u ekstremitetima, smanjen apetit, suha koža, dispepsija, bol u leđima, mučnina, zamagljen vid, periferni edem i vrtoglavica bile su najčešće (20%) nuspojave koje su iskusili bolesnici.
Sniženi fosfati, smanjeni limfociti, smanjeni leukociti, smanjeni trombociti, povišena alanin aminotransferaza i smanjeni neutrofili bili su najčešći laboratorijski poremećaji stupnja 3 ili 4 (10%).
Savjetuje se uzimanje 13.5 mg pemigatiniba jednom dnevno dok bolest ne napreduje ili dok ne dođe do nepodnošljive toksičnosti.
View full prescribing information for Pemazyre.