Studeni 2023: Za pedijatrijske bolesnike u dobi od jedne godine i više s kroničnom fazom (CP) Ph+ kroničnom mijeloičnom leukemijom (CML), novodijagnosticiranom (ND) ili rezistentnom ili netolerantnom (R/I) na prethodnu terapiju, Uprava za hranu i lijekove odobrila je bosutinib ( Bosulif, Pfizer). Dodatno, FDA je odobrila novi oblik doziranja u obliku kapsula s koncentracijama od 50 mg i 100 mg.
The BCHILD trial (NCT04258943) assessed the efficacy of bosutinib in paediatric patients with ND CP Ph+ CML and R/I CP Ph+ CML. The trial was multicenter, nonrandomized, and open-label, with the goals of determining a recommended dose, estimating safety and tolerability, assessing efficacy, and assessing smiri se pharmacokinetics in this patient population. The trial included 21 patients with ND CP Ph+ CML treated at 300 mg/m2 once daily and 28 patients with R/I CP Ph+ CML treated with bosutinib at 300 mg/m2 to 400 mg/m2 orally once daily.
Glavni citogenetski odgovor (MCyR), potpuni citogenetski odgovor (CCyR) i glavni molekularni odgovor (MMR) bili su primarni pokazatelji ishoda učinkovitosti. Glavni (MCyR) i potpuni (CCyR) citogenetski odgovor za pedijatrijske bolesnike s ND CP Ph+ KML bili su 76.2% (95% CI: 52.8, 91.8) odnosno 71.4% (95% CI: 47.8, 88.7). 28.6% (95% CI: 11.3, 52.3) bio je MMR, a 14.2 mjeseca bio je medijan razdoblja praćenja (raspon: 1.1, 26.3 mjeseca).
Glavni (MCyR) i potpuni (CCyR) citogenetski odgovor za pedijatrijske bolesnike s R/I CP Ph+ KML bili su 82.1% (95% CI: 63.1, 93.9) odnosno 78.6% (95% CI: 59, 91.7). 50% (95% CI: 30.6, 69.4) bio je MMR. Dva od 14 pacijenata koji su dosegli MMR izgubili su MMR nakon liječenja 13.6 odnosno 24.7 mjeseci. Praćenje od 23.2 mjeseca bio je medijan (raspon: 1, 61.5 mjeseci).
Među pedijatrijskim pacijentima, proljev, bol u trbuhu, povraćanje, mučnina, osip, letargija, disfunkcija jetre, glavobolja, pireksija, smanjen apetit i zatvor bile su najčešće prijavljene nuspojave (≥20%). U pedijatrijskih bolesnika, povišen kreatinin, povećana alanin aminotransferaza ili aspartat aminotransferaza, smanjen broj bijelih krvnih zrnaca i smanjen broj trombocita bile su najčešće laboratorijske abnormalnosti koje su se pogoršale u odnosu na početnu vrijednost (≥45%).
Za pedijatrijske bolesnike s ND CP Ph+ CML, preporučena doza bosutiniba je 300 mg/m2 oralno jednom dnevno uz hranu; za pedijatrijske bolesnike s R/I CP Ph+ CML, preporučena doza je 400 mg/m2 oralno jednom dnevno uz hranu. Sadržaj kapsula može se kombinirati s jogurtom ili kašom od jabuke za osobe koje ih ne mogu progutati.
