अगस्त 2021: प्रणालीगत चिकित्सा की कम से कम दो पूर्व पंक्तियों की विफलता के बाद, खाद्य एवं औषधि प्रशासन ने मंजूरी दे दी बेलुमोसुडिल (रेजुरॉक, कैडमन फार्मास्यूटिकल्स, एलएलसी), क्रोनिक ग्राफ्ट-बनाम-होस्ट रोग (क्रोनिक जीवीएचडी) से पीड़ित 12 वर्ष और उससे अधिक उम्र के वयस्क और बाल रोगियों के लिए एक काइनेज अवरोधक।
KD025-213 (NCT03640481), एक यादृच्छिक, ओपन-लेबल, मल्टीसेंटर खुराक-रेंजिंग प्रयोग जिसमें क्रोनिक जीवीएचडी वाले 65 रोगियों को दिन में एक बार मौखिक रूप से प्रशासित बेलुमोसुडिल 200 मिलीग्राम के साथ इलाज किया गया था, प्रभावकारिता का आकलन करने के लिए उपयोग किया गया था।
The overall response rate (ORR) through Cycle 7 Day 1 was the primary efficacy end measure, with overall response defined as a full response (CR) or partial response (PR) according to the 2014 NIH Consensus Development Project on Clinical Trials in Chronic Graft-versus-Host Disease guidelines. The ORR was 75% (95 percent CI: 63, 85); 6% of patients had a complete response, and 69 percent had a partial response. The average time it took to get a first answer was 1.8 months (95 percent CI: 1.0, 1.9). The median duration of response for chronic GVHD was 1.9 months, measured from first response through progression, death, or new systemic treatments (95 percent CI: 1.2, 2.9). No mortality or new systemic medication initiation occurred in 62 percent (95 percent CI: 46, 74) of patients who achieved response for at least 12 months after response.
संक्रमण, अस्थेनिया, मतली, दस्त, सांस की तकलीफ, खांसी, एडिमा, रक्तस्राव, पेट में दर्द, मस्कुलोस्केलेटल दर्द, सिरदर्द, फॉस्फेट में कमी, गामा ग्लूटामिल ट्रांसफरेज़ में वृद्धि, लिम्फोसाइट्स में कमी, और उच्च रक्तचाप सबसे आम प्रतिकूल प्रतिक्रियाएं (20%) थीं, जिनमें प्रयोगशाला असामान्यताएं भी शामिल थीं।
बेलुमोसुडिल को 200 मिलीग्राम की खुराक में भोजन के साथ दिन में एक बार लिया जाना चाहिए।
