जनवरी 2022: स्थानीय रूप से उन्नत अनरेक्टेबल या मेटास्टैटिक मैलिग्नेंट पेरिवास्कुलर एपिथेलिओइड सेल ट्यूमर वाले वयस्क रोगियों के लिए, खाद्य एवं औषधि प्रशासन ने लाइसेंस प्राप्त किया इंजेक्टेबल सस्पेंशन (एल्ब्यूमिन-बाउंड) के लिए सिरोलिमस प्रोटीन-बाउंड कण (फ़ायरो, आदि बायोसाइंस, इंक.) (पेकोमा).
Efficacy was tested in 31 patients with locally advanced unresectable or metastatic malignant PEComa in AMPECT (NCT02494570), a multicenter, single-arm clinical study. On days 1 and 8 of each 21-day cycle, patients received 100 mg/m2 sirolimus protein-bound particles until disease progression or intolerable toxicity.
समग्र प्रतिक्रिया दर (ओआरआर) और प्रतिक्रिया की अवधि (डीओआर) प्रमुख प्रभावकारिता परिणाम उपाय थे, जैसा कि आरईसीआईएसटी v.1.1 का उपयोग करके एक अंध स्वतंत्र केंद्रीय समीक्षा द्वारा निर्धारित किया गया था। ओआरआर 39 प्रतिशत (95 प्रतिशत सीआई: 22 प्रतिशत, 58 प्रतिशत) था, जिसमें दो रोगियों ने पूरी तरह से प्रतिक्रिया दी। औसत डीओआर पूरा नहीं हुआ (95 प्रतिशत सीआई: 6.5 महीने, अनुमान योग्य नहीं)। 67 प्रतिशत उत्तरदाताओं की प्रतिक्रिया 12 महीने से अधिक समय तक चली, और 58 प्रतिशत की प्रतिक्रिया 24 महीने से अधिक समय तक चली।
स्टामाटाइटिस, थकावट, दाने, संक्रमण, मतली, एडिमा, दस्त, मस्कुलोस्केलेटल असुविधा, वजन में कमी, भूख में कमी, खांसी, उल्टी और डिस्गेसिया सबसे प्रचलित दुष्प्रभाव (30 प्रतिशत) थे। लिम्फोसाइट्स में कमी, ग्लूकोज में वृद्धि, पोटेशियम में कमी, फॉस्फेट में कमी, हीमोग्लोबिन में कमी, और ऊंचा लाइपेज सबसे प्रचलित ग्रेड 3 से 4 प्रयोगशाला असामान्यताएं (6%) थीं।
रोग के बढ़ने या असहनीय विषाक्तता होने तक, अनुशंसित खुराक 100 मिलीग्राम/एम2 है जो प्रत्येक 30-दिवसीय चक्र के दिन 1 और 8 पर 21 मिनट में IV जलसेक के रूप में दी जाती है।
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