जुलाई 2023: एक छोटे पैमाने के नैदानिक परीक्षण के साक्ष्य से पता चलता है कि मायस्थेनिया ग्रेविस, तंत्रिका तंत्र का एक ऑटोइम्यून विकार, का इलाज सीएआर-टी, एक उन्नत रक्त कैंसर इम्यूनोथेरेपी की विविधता के साथ किया जा सकता है। संशोधित सीएआर-टी उपचार, जो काइमेरिक एंटीजन रिसेप्टर टी-सेल के लिए है, का उपयोग वैज्ञानिकों द्वारा किया गया था। यह लंबे समय तक मायस्थेनिया ग्रेविस के लक्षणों को कम कर सकता है और इससे कोई बड़ा दुष्प्रभाव नहीं होता है। अध्ययन, जो द लांसेट न्यूरोलॉजी में प्रकाशित हुआ था, का भुगतान नेशनल इंस्टीट्यूट ऑफ न्यूरोलॉजिकल डिसऑर्डर एंड स्ट्रोक (एनआईएनडीएस) से एक छोटे व्यवसाय अनुदान द्वारा किया गया था, जो राष्ट्रीय स्वास्थ्य संस्थान का हिस्सा है। यह अनुदान गेथर्सबर्ग, मैरीलैंड स्थित कंपनी कार्टेशियन थेरेप्यूटिक्स को दिया गया था।
Using a groundbreaking therapy like CAR-T to potentially treat a neurological disorder shows how flexible immunotherapies can be when there are few or no other treatment options,” said Emily Caporello, Ph.D., head of the NINDS Small Business Programme.
मायस्थेनिया ग्रेविस एक दीर्घकालिक ऑटोइम्यून बीमारी है जो तब होती है जब शरीर की प्रतिरक्षा प्रणाली एक प्रोटीन पर हमला करती है जहां तंत्रिका कोशिकाएं मांसपेशियों से बात करती हैं। इस बीमारी की विशेषता मांसपेशियों में कमजोरी है जो व्यक्ति के सक्रिय होने पर बदतर हो जाती है और कभी-कभी आराम करने पर बेहतर हो जाती है। अब हमारे पास मौजूद उपचारों का मुख्य लक्ष्य लक्षणों को कम करना है, विशेषकर मांसपेशियों की कमजोरी को कम करना।
अध्ययन में, सामान्यीकृत मायस्थेनिया ग्रेविस वाले 14 लोगों को अलग-अलग मात्रा में डेसकार्टेस-08 दिया गया, जो सीएआर-टी थेरेपी का एक संशोधित रूप है जो उन कोशिकाओं को लक्षित करता है जो मायस्थेनिया ग्रेविस का कारण बनने वाले एंटीबॉडी बनाते हैं। सबसे अच्छी खुराक छह सप्ताह के लिए सप्ताह में एक बार एक गोली पाई गई। उपचार कितनी अच्छी तरह काम करता है, इसके बारे में प्रारंभिक जानकारी उत्साहजनक है, लेकिन यह कितनी अच्छी तरह काम करती है, यह निर्धारित करने के लिए अधिक नैदानिक परीक्षणों की आवश्यकता है। डेसकार्टेस-08 लेने वाले तीन लोगों के सभी या लगभग सभी लक्षण दूर हो गए। ये प्रभाव उपचार के बाद छह महीने तक रहे। दो अन्य को अब अंतःशिरा इम्युनोग्लोबुलिन के साथ उपचार की आवश्यकता नहीं है जो गंभीर एमजी वाले कुछ लोगों को दिया जाता है।
कार्टेशियन थेरेप्यूटिक्स के अध्यक्ष और सीईओ, एमडी, पीएच.डी. मूरत वी. कलायोगलू ने कहा, "हमने डेकार्टेस-08 के लिए गहरी, लंबे समय तक चलने वाली प्रतिक्रियाएं देखीं जो उपचार के बाद कम से कम छह महीने तक चलीं।" "हमने अब एक बड़ा यादृच्छिक, प्लेसबो-नियंत्रित अध्ययन शुरू किया है, जो इंजीनियर्ड एडॉप्टिव सेल थेरेपी के लिए अपनी तरह का पहला है।"
In CAR-T therapy, a patient’s T-cells are reprogrammed to fight a specific target. T-cells are a key part of the immune system that can find and kill invading pathogens. With रक्त कैंसर, the cancer itself is now the new target. For myasthenia gravis, the goal is to kill the bad cells that make the antibodies that cause damage.
सीएआर-टी सहित कई इम्युनोथैरेपी बड़े दुष्प्रभाव पैदा कर सकती हैं, जो उन्नत कैंसर के मामलों में सहनीय होते हुए भी मायस्थेनिया ग्रेविस और अन्य दीर्घकालिक स्थितियों के मामलों में उपयोग करना असंभव बना देती हैं। टी-कोशिकाएँ आमतौर पर डीएनए द्वारा परिवर्तित होती हैं, जो कोशिका में रहती है और हर बार कोशिका के विभाजित होने पर प्रतिलिपि बन जाती है। इससे कार्रवाई मजबूत हो सकती है और खतरनाक दुष्प्रभाव हो सकते हैं।
डेसकार्टेस-08 टी-कोशिकाओं को बदलने के लिए डीएनए का उपयोग नहीं करता है क्योंकि कोशिकाएं विभाजित होने पर डीएनए स्वयं की प्रतिलिपि बनाता है। इसके बजाय, यह मैसेंजर आरएनए (एमआरएनए) का उपयोग करता है, जो कोशिकाओं के विभाजित होने पर खुद की नकल नहीं करता है। परिणाम एक छोटी उपचार अवधि है जो एक खुराक के बजाय एक से अधिक बार दी जाती है, जो कि डीएनए-प्रोग्राम्ड सीएआर-टी थेरेपी आमतौर पर काम करती है। इस अध्ययन का मुख्य लक्ष्य मांसपेशियों की कमजोरी के लक्षणों को कम करने के लिए डेसकार्टेस-08 की सही खुराक का पता लगाना था, जबकि संभव हो तो कम से कम दुष्प्रभाव हों।
एक बड़े में चिकित्सीय परीक्षण, Descartes-08 therapy is now being tried to see if it can help reduce the symptoms of myasthenia gravis. Importantly, there will also be a placebo group in this study. This is an important control to make sure that any improvement seen is due to the treatment and not something else.
