May 2023: Omidubicel-onlv (Omisirge, Gamida Cell Ltd.) को खाद्य और औषधि प्रशासन द्वारा वयस्क और बाल रोगियों (12 वर्ष और उससे अधिक उम्र के) में उपयोग के लिए अनुमोदित किया गया था, जो हेमेटोलोजिक दुर्दमताओं के साथ थे, जिन्हें myeloablative कंडीशनिंग के बाद गर्भनाल रक्त प्रत्यारोपण प्राप्त करने के लिए निर्धारित किया गया था। न्यूट्रोफिल रिकवरी में तेजी लाने और संक्रमण के जोखिम को कम करने के लिए।
स्टडी P0501 (NCT02730299) में, एक ओपन-लेबल, मल्टीसेंटर, ओमिडुबिसेल-ऑनएलवी ट्रांसप्लांटेशन या अनमैनिप्युलेटेड कॉर्ड ब्लड (UCB) यूनिट ट्रांसप्लांटेशन का रेंडमाइज्ड ट्रायल हेमेटोलॉजिकल मैलिग्नेंसी वाले मरीजों में मायलोब्लेटिव कंडीशनिंग के बाद, उपचार की प्रभावशीलता और सुरक्षा का आकलन किया गया। कुल 125 व्यक्तियों को बेतरतीब ढंग से सौंपा गया था, जिसमें 62 ओमिडुबिसेल-ऑनएलवी प्राप्त कर रहे थे और 63 यूसीबी प्राप्त कर रहे थे। CD52+ कोशिकाओं की 9.0 X 106 कोशिकाओं/किग्रा (रेंज 2.1 - 47.6 X 106 कोशिकाओं/किग्रा) की औसत खुराक के साथ 34 रोगियों में ओमिडुबिसेल-ऑनएलवी प्रत्यारोपण किया गया था। UCB शाखा में, 56 रोगियों में एक या दो कॉर्ड यूनिट (66% को दो कॉर्ड यूनिट प्राप्त हुए) प्रत्यारोपित किए गए थे। पोस्ट-थॉ सेल खुराक दर्ज करने वाले 34 रोगियों में औसत सीडी42+ सेल खुराक 0.2 X 106 सेल/किग्रा (रेंज 0.0 - 0.8 X 106 सेल/किग्रा) दर्ज की गई थी। अन्य कंडीशनिंग प्रोटोकॉल का उपयोग किया गया था, जैसे कि कीमोथेरेपी या कुल शारीरिक विकिरण पर आधारित।
प्रत्यारोपण के बाद न्युट्रोफिल रिकवरी का समय और रक्त और मैरो ट्रांसप्लांट क्लिनिकल ट्रायल नेटवर्क (BMT CTN) ग्रेड 2/3 बैक्टीरियल या ग्रेड 3 फंगल संक्रमण की आवृत्ति प्रत्यारोपण के बाद 100 दिन प्राथमिक प्रभावकारिता परिणाम उपाय थे। ओमिडुबिसेल-ऑनएलवी प्राप्त करने वालों के लिए न्यूट्रोफिल रिकवरी का औसत समय 12 दिन (95% सीआई: 10-15 दिन) और यूसीबी प्राप्त करने वालों के लिए 22 दिन (95% सीआई: 19-25 दिन) था। ओमिडुबिसेल-ऑनएलवी आर्म में, 87% रोगियों और यूसीबी प्राप्त करने वालों में से 83% ने न्यूट्रोफिल रिकवरी का अनुभव किया। प्रत्यारोपण के बाद 100 दिनों तक, बीएमटी सीटीएन ग्रेड 2/3 बैक्टीरियल या ग्रेड 3 फंगल संक्रमण की घटना दो समूहों में क्रमशः 39% और 60% थी।
निर्धारित सामग्री में अधिकृत यूसीबी दवाओं के समान घातक या जीवन-धमकाने वाली जलसेक प्रतिक्रियाओं, ग्राफ्ट बनाम मेजबान रोग (जीवीएचडी), एनग्राफ्टमेंट सिंड्रोम और ग्राफ्ट विफलता के लिए एक बॉक्सिंग चेतावनी शामिल है। Omidubicel-onlv किसी भी बीमारी के लिए 117 व्यक्तियों को प्रशासित किया गया था; उनमें से, 47% ने जलसेक प्रतिक्रियाओं का अनुभव किया, 58% ने तीव्र जीवीएचडी का अनुभव किया, 35% ने क्रॉनिक जीवीएचडी का अनुभव किया, और 3% ने ग्राफ्ट विफलता का अनुभव किया।
अध्ययन P3 में सबसे लगातार ग्रेड 5-0501 प्रतिकूल प्रतिक्रियाएं हेमटोलोगिक विकृतियों वाले रोगियों में दर्द (33%), म्यूकोसल सूजन (31%), उच्च रक्तचाप (25%), और गैस्ट्रोइंटेस्टाइनल विषाक्तता (19%) थी।
अनुशंसित omidubicel-onlv खुराक दो अनुक्रमिक सुई लेनी है जिसमें निम्नलिखित शामिल हैं:
- एक संवर्धित अंश: न्यूनतम 8.0 × 108 न्यूनतम 8.7 प्रतिशत CD34+ कोशिकाओं और न्यूनतम 9.2 × 10 के साथ कुल व्यवहार्य कोशिकाएँ7 कुल CD34+ सेल, इसके बाद
- एक गैर-संस्कृत अंश: न्यूनतम 4.0 × 108 न्यूनतम 2.4 × 10 के साथ कुल व्यवहार्य कोशिकाएं7 सीडी3+ कोशिकाएं।
