नवम्बर 2023: फूड एंड ड्रग एडमिनिस्ट्रेशन (एफडीए) ने नवंबर 2023 में इवोसिडेनिब (टिब्सोवो, सर्वियर फार्मास्यूटिकल्स एलएलसी) को रिलैप्स्ड या रिफ्रैक्टरी मायलोइड्सप्लास्टिक सिंड्रोम (एमडीएस) वाले वयस्क रोगियों के इलाज के लिए मंजूरी दे दी, जिनके पास एक अतिसंवेदनशील आइसोसिट्रेट डिहाइड्रोजनेज -1 (आईडीएच 1) उत्परिवर्तन है। एफडीए-अनुमोदित परीक्षण।
एफडीए ने इवोसिडेनिब प्राप्त करने के लिए रोगियों को चुनने के लिए एक सहयोगी निदान उपकरण के रूप में एबॉट रियलटाइम आईडीएच1 परख को भी मंजूरी दे दी है।
अनुमोदन AG120-C-001 (NCT02074839) पर आधारित था, जो 18 वयस्क रोगियों के साथ एक सिंगल-आर्म, ओपन-लेबल, मल्टीसेंटर परीक्षण था, जिन्हें एमडीएस और आईडीएच 1 उत्परिवर्तन की पुनरावृत्ति या दुर्दम्य बीमारी थी। IDH1 उत्परिवर्तन की पहचान परिधीय रक्त या अस्थि मज्जा में स्थानीय या केंद्रीय नैदानिक परीक्षणों के उपयोग के माध्यम से की गई थी, और बाद में एबॉट रियलटाइम IDH1 परख को नियोजित करके पूर्वव्यापी विश्लेषण के माध्यम से मान्य किया गया था।
मौखिक इनोसिडेनिब को 500 दिनों तक लगातार 28 मिलीग्राम प्रति दिन की शुरुआती खुराक पर या हेमटोपोइएटिक स्टेम सेल प्रत्यारोपण, रोग की प्रगति या अस्वीकार्य विषाक्तता होने तक प्रशासित किया गया था। उपचार की औसत अवधि 9.3 महीने थी। इवोसिडेनिब प्राप्त करने के बाद, एक रोगी पर स्टेम सेल प्रत्यारोपण किया गया।
रक्त आधान की आवश्यकता से आवश्यकता न होने की दर, पूर्ण छूट (सीआर) या आंशिक छूट (पीआर) की दर (एमडीएस के लिए 2006 अंतर्राष्ट्रीय कार्य समूह प्रतिक्रिया), और सीआर + पीआर की लंबाई का उपयोग यह निर्धारित करने के लिए किया गया था कि कितना अच्छा है इलाज काम कर गया. प्रत्येक देखी गई प्रतिक्रिया एक सीआर का गठन करती है। 389.9% सीआर दर थी (95% सीआई: 17.3, 64.3%)। सीआर का औसत समय 1.9 महीने था, जिसकी सीमा 1.0 से 5.6 महीने थी। हालाँकि, सीआर की औसत अवधि का अनुमान नहीं लगाया जा सका, जो 1.9 से 80.8+ महीने तक फैली हुई है। नौ रोगियों में से जो शुरू में लाल रक्त कोशिका (आरबीसी) और प्लेटलेट ट्रांसफ़्यूज़न पर निर्भर थे, छह (67%) ने बेसलाइन के बाद किसी भी 56-दिन की अवधि के भीतर आरबीसी और प्लेटलेट ट्रांसफ़्यूज़न से स्वतंत्रता हासिल कर ली। प्लेटलेट और आरबीसी ट्रांसफ्यूजन सहित बेसलाइन पर ट्रांसफ्यूजन-मुक्त नौ मरीजों में से सात, बेसलाइन अवधि (56 प्रतिशत) के बाद किसी भी 78-दिन की अवधि के लिए ट्रांसफ्यूजन-मुक्त रहे।
एएमएल के लिए इवोसिडेनिब मोनोथेरेपी के साथ देखी गई सबसे लगातार प्रतिकूल प्रतिक्रियाओं की तुलना में, ये सबसे लगातार प्रतिकूल प्रतिक्रियाएं थीं। गैस्ट्रोइंटेस्टाइनल (कब्ज, मतली, आर्थ्राल्जिया, सुस्ती, खांसी और मायलगिया) के अलावा, इन लक्षणों में दाने और आर्थ्राल्जिया भी शामिल हैं। क्यूटीसी को टिब्सोवो द्वारा भी बढ़ाया जा सकता है।
मरीजों और स्वास्थ्य देखभाल पेशेवरों को संभावित घातक भेदभाव सिंड्रोम जोखिम के बारे में चेतावनी देने के लिए निर्धारित जानकारी में एक बॉक्स वाली चेतावनी शामिल की गई है।
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