2023 फरवरी: IASO Biotherapeutics’ investigational CAR T-cell therapy for relapsed or refractory multiple myeloma (RRMM), CT103A, has received fast track and regenerative medicine advanced therapy designations from the U.S. Food and Drug Administration (FDA), according to the firm.
ये पदनाम उपचार के पिछले वर्ष के नियामक निकाय से अनाथ दवा पदनाम में जोड़ते हैं।
ये पदनाम, जो वित्तीय और विनियामक सहायता प्रदान करते हैं, उन दवाओं के विकास में तेजी लाने के लिए हैं जिनमें गंभीर, जीवन-धमकी देने वाली, या असामान्य बीमारियों का इलाज करने की क्षमता है, जिनके लिए वर्तमान में अपर्याप्त उपचार हैं।
कंपनी ने अपनी घोषणा में कहा, "अपने... अभिनव उत्पाद पाइपलाइन [और] एकीकृत विनिर्माण और नैदानिक क्षमताओं का लाभ उठाते हुए, आईएएसओ का उद्देश्य परिवर्तनकारी, इलाज योग्य और सस्ती चिकित्सा प्रदान करना है जो चीन के साथ-साथ दुनिया भर के रोगियों के लिए चिकित्सा संबंधी जरूरतों को पूरा करता है।" .
सीटी103ए का अमेरिकी परीक्षण मई में होने की उम्मीद है
फास्ट ट्रैक स्थिति आपको एक रोलिंग समीक्षा से गुजरने देती है और देखती है कि क्या आप तेजी से स्वीकृति और प्राथमिकता समीक्षा के लिए योग्य हैं। रोलिंग समीक्षा का अर्थ है कि एजेंसी द्वारा आवेदन को देखे जाने से पहले सभी भागों के पूरा होने तक प्रतीक्षा करने के बजाय, एक कंपनी नियामक आवेदन के कुछ हिस्सों को भेज सकती है, क्योंकि वे तैयार हैं।
त्वरित अनुमोदन, जिसे "सशर्त अनुमोदन" भी कहा जाता है, उन उपचारों को दिया जाता है जिनकी तत्काल उपलब्धता एक चिकित्सा आवश्यकता को पूरा करती है जो अभी तक पूरी नहीं हुई है, जब तक कि प्रारंभिक साक्ष्य से पता चलता है कि उपचार के लाभ जोखिमों से अधिक हैं।
RMAT पदनाम के साथ, आप FDA से जल्दी, अक्सर और करीब से बात कर सकते हैं। त्वरित अनुमोदन के मामले में, चिकित्सा के लाभों की पुष्टि करने और पूर्ण अनुमोदन प्राप्त करने के लिए आवश्यक नैदानिक साक्ष्य पारंपरिक पुष्टिकरण नैदानिक परीक्षण के अलावा अन्य स्रोतों से आ सकते हैं, जो आमतौर पर समय और पैसा बचाता है।
अब तक, CT103A को केवल चीन में मायलोमा के रोगियों पर आजमाया गया है, जहाँ इसे एक सफल उपचार माना गया था और अब इसकी शीघ्रता से समीक्षा की जा रही है। वहीं, आईएएसओ और इनोवेंट बायोलॉजिक्स मिलकर सीटी103ए बनाने का काम कर रहे हैं।
दिसंबर में, FDA ने एक खोजी नई दवा के लिए IASO के आवेदन को मंजूरी दे दी। इसका मतलब था कि CT103A का इस्तेमाल किया जा सकता है क्लिनिकल परीक्षण अमेरिका में
चरण 1बी क्लिनिकल परीक्षण (एनसीटी05698303) आरआरएमएम वाले 12 वयस्कों पर उपचार का परीक्षण करेगा ताकि यह देखा जा सके कि यह कितना सुरक्षित और प्रभावी है। यह अध्ययन टेक्सास के ह्यूस्टन में टेक्सास विश्वविद्यालय के एमडी एंडरसन कैंसर सेंटर में किया जाएगा। इसके मई में शुरू होने की उम्मीद है.
काइमेरिक एंटीजन रिसेप्टर (सीएआर) टी-सेल थेरेपी टी-कोशिकाओं के लिए आसान बनाकर काम करती है, जो एक प्रकार की प्रतिरक्षा कोशिका है जो कैंसर से लड़ सकती है, कैंसर कोशिकाओं को खोजने और उन पर हमला करने के लिए।
एक मरीज की टी-कोशिकाओं को इकट्ठा करना और उन्हें एक रिसेप्टर, या सीएआर बनाने के लिए प्रयोगशाला में बदलना, जो कैंसर कोशिकाओं पर विशिष्ट प्रोटीन को पहचानता है, इस पद्धति के पीछे मुख्य विचार है। जब इन इंजीनियर कोशिकाओं को शरीर में वापस रखा जाता है, तो उन्हें शरीर की स्वस्थ कोशिकाओं को नुकसान पहुँचाए बिना कैंसर कोशिकाओं को ढूंढना और मारना चाहिए।
CT103A goes after a protein called B-cell mature antigen that is only found in cancer cells (BCMA). It also has a small piece of a human antibody that is meant to lower the chance that the body’s immune system will attack the therapy. This is a common problem with कार टी-सेल उपचार that can make it hard to re-dose them if a person’s cancer comes back.
चीन में प्रारंभिक पायलट चरण 1 परीक्षण (ChiCTR1800018137) में, आरआरएमएम वाले 18 लोगों को उपचार दिया गया था। लगभग एक वर्ष के बाद, उन सभी पर उपचार का असर हुआ। लगभग तीन-चौथाई (72,2%) को पूर्ण या बेहतर प्रतिक्रिया मिली, जिसका अर्थ है कि उनका ट्यूमर चला गया था।
अब तक, आईओएसए की सीएआर टी-सेल थेरेपी का परीक्षण केवल चीन में किया गया था
उसके बाद, RRMM वाले 1 वयस्कों में CT2A की सुरक्षा और प्रभावशीलता का परीक्षण करने के लिए चीन में FUMANBA-1 (NCT05066646) नामक एक चरण 103/132 परीक्षण शुरू किया गया था।
Last year, at the European Hematology Association Research Conference, a presentation was given called “Updated Phase 1/2 Data of the Safety and Efficacy of CT103A, Fully-Human BCMA-Directed CAR-T Cells in Relapsed/Refractory Multiple Myeloma.” This was based on data from the first two phases of the study.
21 जनवरी, 2022 तक, CT103A का उपयोग 79 लोगों के इलाज के लिए किया गया था, और फॉलो-अप के लिए औसत समय लगभग 10 महीने था।
ये रोगी पहले से ही उपचार की पांच पंक्तियों के माध्यम से थे, जिनमें से कुछ इम्यूनोमॉड्यूलेटरी ड्रग्स, प्रोटियासम इनहिबिटर और सीडी38 इनहिबिटर थे। उनमें से बारह (15.2%) का पहले से ही गैर-मानव बीसीएमए-लक्षित सीएआर-टी सेल थेरेपी के साथ इलाज किया जा चुका था।
16 दिनों के उपचार के बाद, परिणामों से पता चला कि अधिकांश रोगियों (94.9%) में कम से कम आंशिक प्रतिक्रिया थी। इसमें 68.4% रोगी शामिल थे जिनकी पूर्ण प्रतिक्रिया या बेहतर थी और 89.9% रोगी थे जिनकी आंशिक प्रतिक्रिया बहुत अच्छी या बेहतर थी।
एक्स्ट्रामेडुलरी मायलोमा वाले दस लोग, एक प्रकार का कैंसर जो अस्थि मज्जा के बाहर बढ़ता है, सभी इलाज से ठीक हो गए। ये सभी लोग उपचार के बाद ठीक हो गए, और इनमें से 90% लोग ठीक हो गए या पूरी तरह से ठीक हो गए।
The response rate for the 12 people who had कार टी-सेल थेरेपी before was 75%, and 41.7% of those people had a complete response or better.
79 रोगियों के पूरे समूह में से, 92.4% न्यूनतम अवशिष्ट रोग, या कैंसर कोशिकाओं की छोटी संख्या के लिए भी नकारात्मक थे जो कभी-कभी उपचार के बाद भी रह सकते हैं और रोग को वापस आने का कारण बन सकते हैं।
CT103A का सुरक्षा प्रोफाइल अच्छा और संभालने में आसान था।
Most patients (94.9%) had cytokine release syndrome, which is an immune response that can be dangerous and is often seen with कार टी-सेल उपचार. But most of the time, these reactions were mild or moderate and lasted about five days.
इम्यून इफेक्टर सेल से जुड़े न्यूरोटॉक्सिसिटी सिंड्रोम, एक गंभीर प्रतिरक्षा प्रतिक्रिया जो तंत्रिका तंत्र को प्रभावित करती है, दो लोगों में देखी गई थी। उनके लक्षण हल्के या मध्यम थे और चले गए।
सामान्य तौर पर, CT103A ने प्रतिरक्षा प्रतिक्रियाओं का कारण नहीं बनाया जो उपचार के खिलाफ थे, हालांकि 16.5% रोगियों ने CT103A के खिलाफ एंटीबॉडी के लिए सकारात्मक परीक्षण किया।
FUMANBA-1 के चरण 2 परीक्षण (NCT05181501) में, 20 नए निदान किए गए, उच्च जोखिम वाले मल्टीपल मायलोमा रोगियों का परीक्षण यह देखने के लिए किया जा रहा है कि CT103A उनकी मदद कर सकता है या नहीं।
