अगस्त 2021: बेलज़ुतिफ़ान (वेलीरेग, मर्क), एक हाइपोक्सिया-प्रेरित कारक अवरोधक, को वॉन हिप्पेल-लिंडौ रोग वाले वयस्क रोगियों के लिए खाद्य एवं औषधि प्रशासन द्वारा अनुमोदित किया गया है, जिन्हें संबंधित रीनल सेल कार्सिनोमा (आरसीसी), केंद्रीय तंत्रिका तंत्र (सीएनएस) हेमांगीओब्लास्टोमा, या अग्नाशयी न्यूरोएंडोक्राइन ट्यूमर के लिए चिकित्सा की आवश्यकता होती है। (pNET) लेकिन तत्काल सर्जरी की आवश्यकता नहीं है।
बेलज़ुतिफ़ान का अध्ययन वीएचएल से जुड़े आरसीसी (वीएचएल-आरसीसी) के साथ 61 रोगियों में किया गया था, जो वीएचएल जर्मलाइन परिवर्तन के आधार पर निदान किया गया था और कम से कम एक पता लगाने योग्य ठोस ट्यूमर चल रहे अध्ययन 004 (एनसीटी03401788), एक ओपन-लेबल नैदानिक जांच में गुर्दे तक ही सीमित था। अन्य वीएचएल-संबंधित विकृतियों वाले मरीजों, जैसे सीएनएस हेमांगीओब्लास्टोमा और पीएनईटी, को नामांकित किया गया था। रोग बढ़ने या असहनीय विषाक्तता होने तक रोगियों को दिन में एक बार Belzutifan 120 mg दिया गया।
समग्र प्रतिक्रिया दर (ORR) प्राथमिक प्रभावकारिता समापन बिंदु था, जैसा कि रेडियोलॉजिकल मूल्यांकन द्वारा परिभाषित किया गया था और RECIST v1.1 का उपयोग करके एक स्वतंत्र समीक्षा समिति द्वारा मूल्यांकन किया गया था। प्रतिक्रिया की अवधि (DoR) और प्रतिक्रिया का समय दो अन्य प्रभावकारिता लक्ष्य (TTR) थे। वीएचएल से जुड़े आरसीसी वाले व्यक्तियों में, 49% (95 प्रतिशत सीआई: 36, 62) का ओआरआर पाया गया। इलाज शुरू होने के बाद कम से कम 18 महीने के लिए वीएचएल-आरसीसी वाले सभी रोगियों को प्रतिक्रिया मिली थी। मंझला डीओआर पूरा नहीं हुआ था; 56% उत्तरदाताओं का डीओआर 12 महीने से कम का था और औसत टीटीआर 8 महीने का था। मापने योग्य सीएनएस हेमांगीओब्लास्टोमा वाले 24 रोगियों का ओआरआर 63 प्रतिशत था, और मापने योग्य पीएनईटी वाले 12 रोगियों में अन्य वीएचएल-संबंधित गैर-आरसीसी विकृतियों वाले रोगियों में 83 प्रतिशत का ओआरआर था। सीएनएस हेमांगीओब्लास्टोमा और पीएनईटी के लिए, मंझला डीओआर नहीं मिला, क्रमशः 12 प्रतिशत और 73 प्रतिशत रोगियों में 50 महीने से कम की प्रतिक्रिया अवधि के साथ।
Reduced haemoglobin, anaemia, fatigue, increased creatinine, headache, dizziness, elevated hyperglycemia, and nausea were the most prevalent adverse effects, including laboratory abnormalities, reported in almost 20% of patients who took बेल्ज़ुतिफ़ान. Belzutifan usage can cause severe anaemia and hypoxia. Anemia was seen in 90% of participants in Study 004, with 7% having Grade 3 anaemia. Patients should be transfused as needed by their doctors. In individuals on belzutifan, the use of erythropoiesis stimulating drugs to treat anaemia is not suggested. Hypoxia occurred in 1.6 percent of patients in Study 004. Belzutifan can make some hormonal contraceptives ineffective, and it can harm an embryo or foetus if taken during pregnancy.
Belzutifan को 120 मिलीग्राम की खुराक में, भोजन के साथ या बिना दिन में एक बार लिया जाना चाहिए।
संदर्भ: https://www.fda.gov/
विवरण की जाँच करें यहाँ उत्पन्न करें.
